骨髓纤维化（MF）是一种导致骨髓瘢痕化、血细胞生成异常的恶性血液病，患者常因脾肿大和严重症状而面临生存挑战。菲达替尼（Fedratinib）作为一种选择性JAK2抑制剂，通过精准调控异常信号传导，为患者提供了缓解症状、改善生活质量的新选择。

　　菲达替尼适应症明确为治疗中高危原发性或继发性（真性红细胞增多症后/原发性血小板增多症后）骨髓纤维化成人患者，存在脾肿大或疾病相关症状。推荐剂量为每日一次口服400mg，需整粒吞服胶囊，可与或不与食物同服。治疗前需评估血小板计数（≥50×10^9/L），若合并重度肾功能不全或服用强CYP3A抑制剂需减量至300mg。疗程依据患者反应和耐受性调整，需定期监测血液指标。

　　菲达替尼使用需警惕严重副作用：黑框警告提示可能引发致死性脑病（如韦尼克脑病），需定期监测维生素B1（硫胺素）水平，若出现神经症状立即停药并补充B1。常见不良反应包括腹泻（约60%）、恶心、贫血、呕吐，多数为轻中度，可通过对症治疗或减量缓解。需避免哺乳，孕妇禁用，肝功能不全者慎用。药物相互作用方面，避免与强CYP3A抑制剂（如酮康唑）同服，以防血药浓度升高。

　　与传统治疗药物如羟基脲（缓解症状但无法改善纤维化）相比，菲达替尼靶向病理机制，显著缩小脾脏。与同类JAK抑制剂鲁索替尼（Ruxolitinib）相比，两者均缩小脾脏，但菲达替尼适用于鲁索替尼耐药或无效的患者，且对JAK2突变阳性患者疗效更优。不过，鲁索替尼在血小板计数较低患者中安全性更佳，临床需个体化选择。

　　一名65岁原发性骨髓纤维化患者，脾脏肿大至肋下10cm，伴严重乏力与骨痛。使用菲达替尼3个月后脾脏缩小至肋下5cm，症状评分下降50%，血象改善，生活质量显著提升。另一例患者因鲁索替尼耐药改用菲达替尼，6个月后脾脏缩小≥35%，避免了脾切除术。

　　菲达替尼通过精准靶向JAK2/FLT3，为骨髓纤维化患者提供了有效缓解症状、延长生存期的治疗选择。尽管价格与脑病风险仍需关注，但其临床效益已获验证，尤其填补了部分难治性患者的治疗空白。未来随着仿制药普及与医保准入，菲达替尼有望惠及更多患者，成为骨髓纤维化治疗的重要基石。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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