在急性髓系白血病的治疗领域，靶向药物的研发为患者带来了突破传统治疗局限的可能。格拉吉布作为一种新型靶向药物，以其独特的作用机制，为特定类型的急性髓系白血病患者开辟了新的治疗路径。

　　急性髓系白血病的发生与细胞分化成熟障碍、异常增殖密切相关，其中Hedgehog信号通路的异常激活是重要诱因之一。该通路在胚胎发育阶段调控细胞生长分化，成年后通常处于沉默状态，但在部分白血病患者中会被重新激活，导致造血干细胞异常增殖且无法正常分化为成熟血细胞，进而引发疾病。

　　格拉吉布是一种选择性Hedgehog信号通路抑制剂，它能精准结合该通路中的关键蛋白Smoothened（SMO），阻断其活性，从而抑制Hedgehog信号通路的传导。通过这种作用，格拉吉布可有效遏制白血病细胞的异常增殖，同时促进其向成熟细胞分化，从根源上改善病情。

　　格拉吉布主要适用于年龄≥75岁、因健康状况或合并症无法接受高强度化疗的新诊断急性髓系白血病患者，常与低剂量阿糖胞苷联合使用。这类患者由于身体耐受能力有限，传统高强度化疗风险较高，而格拉吉布联合方案为他们提供了更安全有效的治疗选择。

　　一位76岁的新诊断急性髓系白血病患者，因患有严重心脏病无法耐受高强度化疗，采用格拉吉布联合低剂量阿糖胞苷治疗。治疗第一个疗程后，患者外周血白血病细胞比例明显下降；三个疗程后，骨髓穿刺检查显示白血病细胞比例降至5%以下，达到完全缓解，且治疗期间未出现严重不良反应，生活质量得到较好维持。

　　从临床应用来看，格拉吉布的优势显著。相比传统化疗方案，其联合低剂量阿糖胞苷能提高老年不耐受高强度化疗患者的缓解率，延长生存期；同时，靶向作用机制减少了对正常细胞的损伤，不良反应发生率更低，患者耐受性更好，尤其适合身体状况较差的老年患者，为这一群体的治疗带来了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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