拓舒沃作为首款针对IDH1突变的靶向药物，在改善急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者预后中扮演着关键角色。
拓舒沃适用于经基因检测确认的IDH1突变成人患者，包括复发或难治性AML及MDS。推荐起始剂量为500mg/日，口服给药，需空腹服用以确保吸收。治疗期间需注意个体差异：老年患者或肝肾功能不全者可能需要剂量调整；若出现严重分化综合征（如呼吸困难、高热），需暂停用药并给予医学干预。此外，患者需避免与CYP3A4强抑制剂或诱导剂同服，以防药物相互作用。
与化疗药物相比，拓舒沃的毒性谱明显不同。其常见不良反应多为1-2级，严重事件发生率低于15%，且无需住院管理。例如，分化综合征虽为特征性反应，但通过预防性用药（如皮质类固醇）可显著降低风险。相比之下，传统化疗常导致骨髓抑制、感染频发，老年患者耐受性差。因此，拓舒沃为无法耐受高强度治疗的患者提供了更温和的选择。
临床实践中，拓舒沃常作为“桥梁治疗”：在诱导缓解后，患者可进一步接受造血干细胞移植等强化方案。例如，某复发性AML患者在拓舒沃治疗获得CR后，成功接受移植，术后2年无病生存。此外，其“口服维持”特性减少了住院频率，降低了医疗成本与心理压力，成为患者长期管理的理想方案。
拓舒沃不仅是一种药物，更是IDH1突变血液肿瘤治疗模式的革新。通过精准打击突变靶点，它为患者开辟了一条高效、低毒的治疗路径。随着更多适应症拓展及联合策略优化，其临床价值将持续深化，为更多患者带来生命的转折点。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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