普纳替尼（Ponatinib）作为第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），通过精准靶向白血病细胞中的关键突变蛋白，为耐药或难治性慢性髓细胞白血病（CML）及急性淋巴细胞白血病（ALL）患者提供了突破性治疗选择。其强大的抗肿瘤活性、对复杂突变的高效抑制能力，使其在血液肿瘤领域成为不可或缺的“后线武器”，帮助患者重获生存希望。

　　普纳替尼的核心机制在于抑制BCR-ABL融合蛋白的异常激酶活性。这种融合蛋白是慢性髓性白血病（CML）和费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）的关键致病因素。与传统一代、二代TKI不同，普纳替尼对包括T315I突变在内的多种耐药突变具有显著抑制作用。此外，它还能广泛抑制其他与肿瘤生长相关的激酶（如PDGFR、FGFR等），阻断肿瘤血管生成和细胞增殖，从而增强整体抗肿瘤效果。这种“多靶点+强效抑制”的设计，使其在耐药患者中展现独特优势。

　　该药主要适用于两类患者：一是对既往至少两种TKI治疗（如伊马替尼、达沙替尼）耐药或不能耐受的成人CML患者，包括慢性期、加速期或急变期；二是Ph+ALL成人患者。尤其针对携带T315I突变的患者，普纳替尼几乎是唯一有效的靶向药物，填补了临床治疗的空白。其适应症精准锁定在传统疗法无效的难治性群体，为患者提供了“最后一线”的治疗机会。

　　普纳替尼为口服药物，推荐起始剂量为每日45mg，可随餐或空腹服用。用药时需严格监测患者反应：若出现严重不良反应（如高血压、血栓形成、胰腺炎），需暂停或减量，最低可降至15mg/日。特殊人群如肝损伤患者需从30mg起始，避免与CYP3A抑制剂或诱导剂同服。用药期间需定期检测血液学指标、血压及心功能，确保安全性。

　　该药副作用管理至关重要。常见不良反应包括高血压、皮疹、腹痛、疲劳、头痛等，严重时可致血栓形成、动脉闭塞、胰腺炎等。需特别注意：①定期监测血压，必要时使用降压药；②每月检测血清酯酶预防胰腺炎；③警惕出血风险，严重出血需停药；④孕妇禁用，哺乳期需暂停哺乳。此外，患者应避免高脂肪饮食，保持适度运动与心理支持，以优化治疗效果。

　　普纳替尼以精准靶向耐药突变为核心，为白血病治疗带来了革命性进展。其“攻坚克难”的能力不仅延长了患者生存时间，更重塑了难治性白血病的治疗策略。尽管需严密管理副作用，但其疗效与可及性的平衡，使其成为血液肿瘤领域不可或缺的精准治疗利器，为患者点亮了新的生命之光。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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