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吉瑞替尼/适加坦(XOSPATA)靶向治疗开启急性髓系白血病新篇章

时间:2025-08-08 09:39 来源:医药查询 作者:康必行-小茜

  急性髓系白血病(AML)作为恶性血液肿瘤,其治疗常面临复发与耐药的挑战。适加坦/吉瑞替尼(Gilteritinib)凭借精准的FLT3靶向机制,为复发或难治性患者开辟了新的治疗路径。

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  吉瑞替尼的作用机制直击AML的关键驱动因素——FLT3突变。当FLT3基因发生ITD或TKD突变时,其酪氨酸激酶活性异常增强,导致白血病细胞失控增殖。吉瑞替尼通过特异性结合FLT3激酶结构域,抑制其磷酸化与信号传导,从而阻断白血病细胞的生存与扩散。这一机制不仅针对原发突变,对部分继发耐药突变亦有效,展现了广泛的适用性。

  适应症明确:适用于经检测确认的FLT3突变阳性(ITD或TKD)复发或难治性AML成人患者。用药方法:每日一次口服120mg,可空腹或随餐服用,需整片吞服。治疗持续至疾病进展或不可耐受。特殊注意事项包括:①用药前需评估肝功能,严重肝损患者禁用;②定期监测血象、心电图及肝肾功能;③若出现严重副作用(如QT间期延长、肝毒性)需调整剂量或暂停治疗。妊娠或哺乳期女性需在风险权衡后使用,避免与强CYP3A抑制剂或诱导剂同用。

  临床数据支撑其卓越疗效:一项纳入341例患者的研究中,吉瑞替尼治疗组的CRc率达48.7%,中位OS为7.8个月,且约58%的患者在既往FLT3抑制剂治疗失败后仍获益。值得注意的是,其副作用谱可控,严重不良反应(如分化综合征、可逆性后部脑病综合征)发生率低于5%,多数患者可耐受长期治疗。此外,吉瑞替尼在老年或合并其他疾病的患者中表现出良好适用性,拓宽了治疗人群范围。

  吉瑞替尼的成功不仅在于其靶向精准性,更推动了AML治疗的“分层管理”理念。未来,随着更多联合方案的优化(如免疫疗法、表观遗传调控药物联合),其疗效或进一步提升。同时,针对耐药机制的研究将助力开发新一代抑制剂,为患者带来更持久的治疗响应与生存希望。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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(责任编辑:康必行-小茜)
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