急性髓系白血病是血液系统中常见的恶性肿瘤，多数患者虽经标准化疗可获得初始缓解，但仍有30%-40%的患者因FLT3基因突变面临复发风险，这类患者总体生存期不足1年。传统化疗依赖细胞毒性药物无差别杀伤细胞，不仅疗效有限，更易引发严重骨髓抑制、感染等并发症。此时，针对特定分子靶点的靶向药物成为突破方向，吉列替尼正是其中针对FLT3突变的关键药物。其核心作用机制是精准抑制突变型FLT3酪氨酸激酶活性——FLT3基因突变会导致该蛋白持续激活，驱动肿瘤细胞不受控增殖，适加坦通过阻断这一异常信号通路，既能抑制肿瘤细胞生长，又能诱导其程序性死亡。

　　从适用人群看，吉列替尼主要用于复发或难治性FLT3突变急性髓系白血病患者，尤其是携带ITD（内部串联重复）或TKD（酪氨酸激酶结构域）突变的患者。ITD突变占比更高且预后更差，这类患者接受传统化疗缓解率仅约40%，而适加坦的出现显著改变了这一局面。使用方法上，它采用口服给药，每日一次，剂量根据患者体重和肾功能调整，初始推荐剂量为每日120毫克，治疗期间通过血常规、肝肾功能监测调整方案。这种便捷的给药方式降低了患者往返医院的频率，尤其适合老年或体能状态较弱的患者。

　　功能药效方面，关键临床试验数据显示，吉列替尼治疗复发难治患者的总体缓解率达80%，其中完全缓解率约50%，中位无进展生存期延长至12个月，较传统化疗的4-6个月大幅提升。与传统化疗或其他靶向药对比，传统化疗以“细胞毒性”为核心，对正常造血细胞损伤大，患者常因中性粒细胞缺乏继发感染；一代FLT3抑制剂虽靶向明确，但因脱靶效应易引发腹泻、皮疹等不良反应。适加坦则通过更高的靶点选择性，将主要副作用集中在高血压、QT间期延长等可管理事件，发生率低且通过调整剂量或对症处理可控制。

　　一位72岁男性患者的案例颇具代表性：他初诊AML伴FLT3-ITD突变，首次化疗后缓解，但6个月后复发，常规化疗无效且体能状态极差。使用适加坦后，2周内血象开始恢复，4周骨髓检查显示原始细胞降至5%，达到完全缓解。治疗期间仅出现轻度血压升高，通过口服降压药控制，患者生活质量未受明显影响，维持治疗1年仍未进展。

　　吉列替尼的出现，标志着FLT3突变急性髓系白血病治疗从“广谱杀伤”转向“精准打击”，既提升了疗效，又降低了治疗相关伤害。它不仅为复发难治患者提供了新的生存机会，也为临床医生制定个体化方案提供了有力工具，是推动该领域治疗进步的重要里程碑。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉列替尼/适加坦(XOSPATA)为AML患者提供了新的治疗选择

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