在基底细胞癌的进展过程中,当肿瘤侵犯重要结构或发生远处转移时,治疗选择极为有限。维莫德吉通过抑制SMO蛋白,有效关闭异常激活的Hedgehog信号通路,从而抑制肿瘤生长。该药物为小分子口服制剂,能够快速分布至皮肤组织,达到有效浓度,且在停药后作用可逆,便于毒性管理。其作用机制具有高度特异性,对非Hedgehog通路驱动的肿瘤无效,因此适用于经基因检测确认通路异常的患者。
维莫德吉用于治疗无法手术切除、放射治疗无效或转移性基底细胞癌。研究数据显示,维莫德吉治疗的总体缓解率为43%,中位缓解持续时间为7.6个月,部分患者缓解持续超过1年。对于转移性患者,客观缓解率仍可达33%,中位总生存期延长至30个月以上。标准用法为每日口服150毫克,建议在固定时间服用,避免与高脂餐同服,以减少血药浓度波动。
一位65岁女性患者因耳部及面部广泛浸润性肿块就诊,既往多次手术切除后复发,病理证实为基底细胞癌。因病灶累及面神经分支,再次手术风险高。启用维莫德吉后,第3个月评估显示肿瘤边界清晰、体积缩小50%,疼痛和麻木症状减轻。治疗至第8个月,病情稳定,患者可正常生活。期间出现轻度味觉减退和间歇性肌肉痉挛,经补充电解质和调整饮食后缓解,未中断治疗。
相较于其他系统治疗,维莫德吉无需静脉输注,患者可在家中服药,提高治疗依从性。与化疗相比,其不引起白细胞减少或感染风险显著升高。与新兴的靶向药物如Sonidegib相比,两者疗效相近,但维莫德吉的肌肉痉挛发生率略低,而味觉障碍更常见,选择时需结合患者基础状况和耐受性。
治疗中应定期评估肿瘤反应和不良反应。若出现严重肌肉痉挛或体重持续下降,应考虑减量或暂停用药。部分患者在停药后可能出现病情反弹,需密切随访。孕妇禁用,育龄期男女应在治疗期间及停药后至少7个月内采取有效避孕措施。
维莫德吉作为首个获批用于晚期基底细胞癌的Hedgehog通路抑制剂,以其明确的分子靶点和显著的临床疗效,改变了传统治疗格局。其口服给药、疗效确切、安全性可管理的特点,为患者提供了重要的治疗延续性,是皮肤肿瘤精准医学实践的重要典范。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!