造血干细胞移植（HSCT）是治疗白血病、淋巴瘤等恶性血液病的关键手段，但术后10%-20%的患者会遭遇致命并发症——肝小静脉闭塞病（VOD）。这种病以肝窦内皮损伤、纤维蛋白血栓阻塞肝静脉为核心，患者会出现腹水、黄疸、肝肿大，死亡率高达30%-50%，曾是移植后“难以跨越的坎”。去纤苷钠的出现，为这一群体带来了生存转机。

　　去纤苷钠作用原理紧扣VOD的三大病理核心：内皮损伤、血栓形成、纤溶失衡。首先，去纤苷钠能保护血管内皮细胞——它通过抑制肿瘤坏死因子-α（TNF-α）等炎症因子释放，减少内皮细胞凋亡和损伤，从源头阻止血栓形成的“导火索”；其次，它具有抗凝作用，可抑制凝血因子Xa和凝血酶活性，降低纤维蛋白原转化为纤维蛋白的过程，减少肝窦内的血栓沉积；最后，它还能激活纤溶酶原，促进血栓溶解，缓解已经形成的阻塞。这三重机制共同作用，既阻止病情进展，又逐步清除阻塞，恢复肝静脉血流。

　　临床上，去纤苷钠主要用于预防和治疗HSCT后VOD，尤其适合移植前有肝损伤、接受过放疗或化疗的患者。用药方式为静脉输注：负荷剂量为6.25mg/kg，每6小时一次，连续2天；之后改为维持剂量10mg/kg，每天一次，持续输注至血小板计数恢复至20×10⁹/L以上或VOD症状缓解。治疗期间需监测凝血功能和肝肾功能，调整剂量以避免出血风险。

　　药效数据直接体现了其价值：一项关键临床试验显示，去纤苷钠治疗HSCT后VOD的完全缓解率（腹水消失、肝酶恢复正常）达64%，而传统支持治疗（限液、利尿、低分子肝素）的完全缓解率仅38%；更重要的是，去纤苷钠将VOD相关死亡率从50%降至32%。实际案例中，28岁的白血病患者小夏，移植后第14天出现腹胀、皮肤巩膜黄染，检查确诊VOD，腹水深度达12cm，谷丙转氨酶（ALT）升至890U/L。启用去纤苷钠治疗后，第7天子腹胀缓解，腹水深度降至5cm；第14天ALT回落至120U/L，顺利停止静脉输注，21天出院。主管医生说：“没这药，小夏很可能要走到肝衰竭那一步。”

　　与传统支持治疗相比，去纤苷钠的优势在于“针对病因，主动干预”。传统方法多是“对症缓解”，比如用利尿剂消腹水，但没解决内皮损伤和血栓的根本问题；而去纤苷钠直接修复内皮、溶解血栓，从源头阻断病情恶化。对HSCT患者而言，它是移植后“保肝”的关键武器，让更多人能闯过移植关，迎来后续康复。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：去纤苷钠/去纤苷(DEFITELIO)在治疗严重肝静脉阻塞疾病中取得了显著的疗效

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