在急性髓系白血病的治疗中，FLT3基因突变是一种常见且通常与预后不良相关的分子亚型。同时，晚期系统性肥大细胞增多症也是一种罕见的血液疾病，由KIT D816V突变等驱动，治疗挑战巨大。米哚妥林是一种口服的多靶点激酶抑制剂，能够抑制包括FLT3、KIT、蛋白激酶C等多种激酶活性。通过抑制这些异常激活的信号通路，米哚妥林可以阻断肿瘤细胞的增殖并诱导其凋亡。
米哚妥林具有双重适应症。一方面，它与标准化疗联合，用于治疗新诊断的、携带FLT3突变的急性髓系白血病成人患者。研究表明，在化疗基础上加入米哚妥林，可以显著延长患者的无事件生存期和总生存期，改善了这部分预后较差患者的治疗结局。另一方面，它用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症、系统性肥大细胞增多症伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病。对于这类疾病，米哚妥林能有效改善疾病相关症状和器官功能。
在急性髓系白血病治疗中，米哚妥林在每个化疗周期的第8至21天与化疗同步使用。其常见副作用包括恶心、呕吐、感染风险增加等，需要积极管理。有临床案例表明，一位中年FLT3突变阳性急性髓系白血病患者，在接受含有米哚妥林的联合方案诱导化疗后，迅速获得完全缓解，后续顺利完成巩固化疗和维持治疗，病情长期稳定。米哚妥林作为首个在急性髓系白血病中显示出生存获益的靶向药物，以及与化疗的协同作用，标志着FLT3突变急性髓系白血病治疗的重大进步，同时也为晚期系统性肥大细胞增多症患者提供了有效的控制手段。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米哚妥林/雷德帕斯(RYDAPT/MIDOSTAURIN)为FLT3突变白血病患者提供全程管理新策略
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