急性髓系白血病是一种侵袭性高的血液系统恶性肿瘤，传统化疗对于年老、体弱或伴有合并症的患者而言毒性较大，且易产生耐药。维奈克拉是一种首创的口服B细胞淋巴瘤2抑制剂，其作用机制具有开创性。B细胞淋巴瘤2蛋白在细胞凋亡中扮演着“刹车”角色，它能阻止细胞走向程序性死亡。在许多癌细胞，包括白血病细胞中，B细胞淋巴瘤2蛋白过度表达，使得癌细胞能够逃避凋亡而长期存活。维奈克拉通过高选择性地结合B细胞淋巴瘤2蛋白，取代其束缚的促凋亡蛋白，从而启动癌细胞内在的凋亡程序，特异性诱导白血病细胞死亡。

　　维可来与低剂量阿糖胞苷或去甲基化药物联合，用于治疗因年龄或合并症不适于接受强力诱导化疗的新诊断急性髓系白血病成人患者。此外，它也用于治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤。使用前需注意肿瘤溶解综合征的风险，尤其对于高肿瘤负荷的患者，首次用药需在医院严密监护下进行，并采取充分水化等措施预防。该药为口服片剂，需随餐服用以增加吸收。常见副作用包括恶心、腹泻、血小板减少等，肿瘤溶解综合征和感染是需要高度警惕的严重不良反应。

　　关键临床试验证实，在不适合强力化疗的新诊断急性髓系白血病老年患者中，维可来联合去甲基化药物的方案相比单用去甲基化药物，显著提高了完全缓解率和总生存期。这一联合方案改变了这类预后极差患者群体的治疗标准。与传统的细胞毒性化疗无差别杀伤增殖细胞不同，维奈克拉通过激活凋亡通路精准清除癌细胞，为无法耐受化疗的患者提供了有效且相对温和的治疗选择。有临床案例分享，一位高龄急性髓系白血病患者，伴有心肺功能不全，无法接受标准化疗，在采用维奈克拉联合去甲基化药物治疗后，骨髓中的白血病细胞被有效清除，达到了血液学完全缓解，病情获得长期稳定控制。

　　维奈克拉的出现是急性髓系白血病治疗领域的重大进展。它通过创新的作用机制，为年老体弱、原本治疗选择有限的患者打开了靶向治疗的大门，显著改善了他们的生存预后，是精准医疗在血液肿瘤领域的成功实践。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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