肝细胞肝癌是全球范围内常见的恶性肿瘤，尤其在很多地区确诊时已属晚期，失去了手术根治的机会，传统化疗效果有限。索拉非尼的出现，标志着肝细胞肝癌治疗进入了靶向时代，为晚期患者提供了首个能够明确延长生存期的系统治疗方案。它是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能够从两方面发挥作用：一方面直接抑制肿瘤细胞内的RAF激酶等信号蛋白，阻断肿瘤细胞增殖；另一方面则通过抑制血管内皮生长因子受体等靶点，阻断肿瘤新生血管的形成，从而“饿死”肿瘤。
索拉非尼适用于治疗无法手术切除或已经发生远处转移的肝细胞肝癌患者。一项具有里程碑意义的关键临床试验结果显示，与接受安慰剂治疗的患者相比，服用索拉非尼的患者中位总生存期得到了显著延长，疾病进展风险也明显降低。这一确凿证据确立了索拉非尼在很长一段时间内作为晚期肝细胞肝癌标准一线治疗的地位。患者通常每日两次空腹口服索拉非尼，治疗需持续直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。与传统化疗相比，索拉非尼的副作用谱有所不同，最常见的不良反应包括手足皮肤反应、腹泻、疲劳、高血压等，这些反应大多可以通过对症支持治疗和剂量调整进行管理。有临床案例表明，一位伴有门静脉癌栓的晚期肝癌患者，由于肿瘤侵犯重要血管而无法进行介入等局部治疗，在开始索拉非尼治疗后，甲胎蛋白水平持续下降，影像学复查显示肿瘤大小稳定超过一年，期间患者生活质量尚可。尽管近年来晚期肝癌的治疗领域涌现出许多新的靶向药物和免疫疗法，但索拉非尼作为开拓者，其历史贡献和在某些特定患者群体中的应用价值依然不可磨灭。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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