在多发性骨髓瘤的治疗领域，帕比司他的出现为经治患者提供了新的治疗选择。这种组蛋白去乙酰化酶抑制剂通过抑制组蛋白去乙酰化酶活性，诱导组蛋白高度乙酰化，改变基因表达，导致肿瘤细胞周期阻滞和凋亡。其独特的表现遗传调控机制使其在多发性骨髓瘤治疗中显示出显著疗效。
帕比司他联合硼替佐米和地塞米松适用于治疗既往至少接受过两种治疗方案的多发性骨髓瘤。关键临床试验数据显示，在帕比司他联合治疗组中，中位无进展生存期为十二点零个月，而对照组为八点一个月。在总体缓解率方面，联合组达到百分之六十点七，其中百分之十点七达到完全缓解。一位五十八岁多发性骨髓瘤患者既往接受过多种治疗方案，使用帕比司他联合治疗，八周后血清游离轻链水平下降百分之七十五，血红蛋白从八点八克每分升升至十一点五克每分升，骨痛症状明显缓解。
推荐剂量为二十毫克每日一次口服，每周服用三次。常见不良反应包括血小板减少、腹泻、疲劳和心律失常，需要密切监测心电图和电解质。与单纯蛋白酶体抑制剂治疗相比，帕比司他联合方案在经治患者中显示出更优的无进展生存期，为复发难治患者提供了新的治疗选择。临床案例显示，一位六十二岁多发性骨髓瘤患者对来那度胺和硼替佐米耐药，改用帕比司他联合方案，十二周后达到部分缓解，肾功能改善，摆脱输血依赖。
帕比司他的批准为多发性骨髓瘤患者提供了重要的治疗选择，其独特的作用机制为传统药物耐药的患者带来了新的希望。随着临床经验的积累，帕比司他在多发性骨髓瘤治疗中的地位将进一步提升，帮助更多患者实现疾病控制。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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