急性髓系白血病是一种凶险的血液肿瘤，其中部分患者携带异柠檬酸脱氢酶2基因突变。这种突变会导致代谢物2-羟基戊二酸积聚，阻碍正常的造血干细胞向成熟细胞分化，使细胞停滞在原始阶段不断增殖。恩西地平的作用机制别具一格，它并非直接杀死癌细胞，而是作为一种靶向抑制剂，特异性结合于突变型异柠檬酸脱氢酶2蛋白的活性位点，从而减少致癌代谢物2-羟基戊二酸的生成，解除对细胞分化的封锁，促使白血病细胞逐步分化为功能正常的成熟血细胞，最终自然凋亡。

　　恩西地平适用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病成年患者。患者每日一次随餐或空腹口服。关键单臂临床试验结果显示，在难治复发的患者群体中，恩西地平诱导的完全缓解率达到23%，完全缓解伴部分血液学恢复的比率为19%，合计总缓解率为40.3%。中位缓解持续时间为5.8个月。这意味着它能使相当一部分传统化疗效果不佳的患者获得再次缓解的机会。常见的副作用包括恶心、腹泻、食欲下降、胆红素升高等，需注意differentiation syndrome，这是一种可能危及生命但可管理的并发症，需要医生密切监控并及时处理。与强化疗相比，恩西地平这种诱导分化的靶向疗法为不适合或不愿意接受强烈化疗的老年或体弱患者提供了一个重要的口服治疗选项。

　　实际案例中，一位年迈的复发性急性髓系白血病患者，基因检测发现异柠檬酸脱氢酶2突变，因其身体状况无法耐受再次强化疗。在启用恩西地平单药治疗后，其骨髓中的原始细胞比例逐渐下降，外周血象改善，虽然过程相对缓慢，但患者避免了化疗的严重毒性，生活质量得以维持，最终达到了血液学缓解。恩西地平以其独特的分化机制，为这部分特定基因突变的难治性急性髓系白血病患者开辟了一条不同于细胞毒药物的新治疗路径。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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