诊疗记录上的一条备注，可能意味着治疗方向要全盘调整。部分慢性粒细胞白血病患者，在长期用药后遇到BCR-ABL基因突变，让原本有效的靶向药失去作用，病情出现进展或难以压制。这时，常规剂量的酪氨酸激酶抑制剂不再能挡住异常信号的传递，血液中的白细胞数量再次攀升，伴随的不适与风险重新浮现，治疗节奏被迫寻找新的突破口。
普纳替尼的作用，是面向这些对传统药物产生耐药或难治的突变类型，尤其是包含T315I在内的多种BCR-ABL突变。它可抑制突变蛋白的活性，让细胞失去持续分裂的驱动，从而在耐药背景下重新建立对病情的控制。口服形式让治疗不必频繁住院或注射，患者可在家中规律服药，在生活与复诊之间找到平衡点。
适用普纳替尼的，一般是经基因检测确认存在BCR-ABL突变且对其他酪氨酸激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性粒细胞白血病患者，也包括部分费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的成人患者。医生会根据突变类型、既往用药史与身体耐受情况评估引入时机，并在严密监测下使用，以兼顾疗效与安全。
有患者在用药后感受到指标的稳步回落与状态的回稳。一位四十七岁质检员，慢性粒细胞白血病经多线治疗后出现T315I突变，血象再度升高，使用普纳替尼约八周后，白细胞计数降至安全区间，日常工作时不易疲乏。一位五十四岁护士，急性淋巴细胞白血病伴耐药突变，用药近四个月，骨痛与夜间盗汗减少，能连续值早班而无明显不适。复查显示突变负荷下降，病情进入可控阶段。
研究与实践表明，普纳替尼可在耐药或难治性慢性粒细胞白血病及部分Ph+急性淋巴细胞白血病患者中重新建立病情控制，延长治疗有效期。口服给药便于长期管理，但抑制多种突变也伴随血管、心血管及代谢方面的潜在风险，需在治疗初期密切随访血压、血糖与凝血指标。有血栓或严重心血管疾病史者须谨慎评估。年长或合并多病者更需个体化剂量与防护策略，以减小不良反应对生活的影响。
普纳替尼的意义，是为耐药或难治性慢性粒细胞白血病患者提供口服靶向控制，让在突变困局中停滞的治疗重新获得延续的可能。它直面最难抑制的信号类型，用更广谱的抑制作用打开僵局，也为患者争取更多安稳的生活与工作时间。在医生的精准筛选与持续随护下，它能成为突破耐药困境的重要选项，让控病之路继续向前。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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