在晚期肝细胞癌和肾细胞癌的治疗领域，索拉非尼是一种具有多靶点抑制特性的口服小分子药物，其作用机制同时针对肿瘤细胞增殖和肿瘤新生血管生成这两大关键环节。一方面，它通过抑制RAF/MEK/ERK信号通路中的丝氨酸/苏氨酸激酶活性，直接阻断肿瘤细胞的生长和增殖。另一方面，也是其更为核心的作用，是抑制多种与血管生成相关的受体酪氨酸激酶，包括血管内皮生长因子受体、血小板衍生生长因子受体等。通过阻断这些通路，索拉非尼能有效抑制肿瘤内新生血管的形成，切断肿瘤的营养供应，从而遏制肿瘤的进展。
该药适用于治疗无法手术或远处转移的晚期肝细胞癌患者，以及晚期肾细胞癌患者。在针对晚期肝细胞癌的全球性关键研究中，索拉非尼首次证明了可以显著延长患者的总生存期和中位无进展生存期，成为了该领域十余年间的标准治疗。
在肾细胞癌的治疗中，它也显示出明确的生存获益。索拉非尼为每日两次口服给药。其不良反应范围较广，常见的有手足皮肤反应、腹泻、高血压、疲劳、皮疹和脱屑等。这些副作用主要源于其对多种激酶的广泛抑制。与传统的细胞毒性化疗相比，索拉非尼的靶向性更强，为晚期肝细胞癌这类对传统化疗不敏感的肿瘤提供了有效的系统治疗手段，改写了治疗格局。然而，其多靶点特性也带来了复杂的副作用谱，需要积极管理和对症支持治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：索拉非尼/多吉美(SORAFENIB)是晚期肝细胞癌系统治疗的基础和重要选择
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