骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤，其特征是骨髓纤维化、脾脏肿大以及一系列消耗性症状。当患者同时合并严重血小板减少时，治疗变得尤为棘手，因为许多现有药物可能进一步抑制血小板，增加出血风险。帕克替尼的研发，正是聚焦于这一临床需求高度未满足的特定患者群体，其作用机制旨在兼顾疗效与安全性。

　　帕克替尼是一种口服的激酶抑制剂，其独特之处在于它对JAK2和FLT3具有抑制作用，同时它对与血小板生成相关的MPL受体也表现出抑制活性，但对JAK1的抑制活性相对较弱。在骨髓纤维化患者中，JAK-STAT信号通路通常被异常激活，驱动疾病进程。帕克替尼通过抑制JAK2，可以缓解与异常信号传导相关的症状，如脾肿大和全身症状。重要的是，由于其对JAK1抑制较弱，理论上可能减少免疫抑制相关的感染风险。该药物特别适用于治疗中高危原发性或继发性骨髓纤维化，且伴有严重血小板减少的患者。在关键临床试验中，接受帕克替尼治疗的患者，无论基线血小板计数如何，在缩小脾脏体积和改善全身症状方面均显示出具有临床意义的疗效。具体数据显示，治疗组中有较大比例患者的脾脏体积较基线缩小超过35%，并且总症状评分也得到显著改善。

　　在骨髓纤维化的JAK抑制剂治疗领域，帕克替尼的定位是针对血小板减少这一特殊亚群。与较早上市的第一代JAK抑制剂相比，后者通常在中重度血小板减少患者中使用受限，因其可能导致血小板进一步降低。帕克替尼则为这部分患者提供了首个有效的JAK抑制剂治疗选项。常见的不良反应包括腹泻、恶心、贫血、外周水肿和血小板计数变化，需要临床监测和管理。它的出现，使得伴有严重血小板减少的骨髓纤维化患者也能从靶向治疗中获益，填补了重要的治疗空白。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕克替尼(Pacritinib/Vonjo)如“骨髓健康护航者”助力骨髓纤维化患者康复

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