甲状腺髓样癌是一种相对罕见但具有侵袭性的神经内分泌肿瘤，对传统的放疗和化疗不敏感。其发生发展与RET原癌基因的突变或异常激活密切相关，部分病例也与RAS基因突变有关。凡德他尼作为一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其作用机制正是通过抑制包括RET在内的多个关键靶点，从而遏制肿瘤的生长和血供。

　　凡德他尼是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其主要作用靶点包括RET、血管内皮生长因子受体和表皮生长因子受体。在甲状腺髓样癌中，RET基因的种系或体细胞突变是主要的驱动因素。凡德他尼通过抑制突变型RET蛋白的活性，可以直接阻断促肿瘤增殖和存活的信号通路。同时，它抑制血管内皮生长因子受体，能够抗肿瘤血管生成，切断肿瘤的营养供应；而抑制表皮生长因子受体也可能产生一定的抗肿瘤效应。这种多靶点作用使其能够从不同途径协同抑制肿瘤。该药物适用于治疗不可切除的局部晚期或转移性、有症状或进展的甲状腺髓样癌成人患者。推荐剂量为每日一次口服300毫克。在关键临床试验中，与安慰剂相比，凡德替尼治疗显著延长了患者的无进展生存期。研究数据显示，治疗组的中位无进展生存期为30.5个月，而安慰剂组为19.3个月。此外，治疗组在客观缓解率和降钙素等生物标志物应答方面也表现出优势。

　　在甲状腺髓样癌的靶向治疗中，凡德他尼是较早获批的药物之一。与后来出现的更高选择性的RET抑制剂相比，凡德他尼的作用谱更广，这也带来了不同的安全性特征。常见的不良反应包括腹泻、皮疹、恶心、高血压、头痛、疲劳和食欲减退，也可能导致QT间期延长和严重皮肤反应等，因此治疗期间需定期监测心电图、电解质和血压。尽管后续有更高选择性的药物问世，凡德他尼在特定临床情况下仍是重要的治疗选择，其长期应用数据也较为丰富。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：凡德他尼/卡普利沙(Caprelsa)为甲状腺癌与肺癌患者提供了突破性治疗选择

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