作为一种具有独特多重作用机制的抗癫痫药物，司替戊醇通过增强γ-氨基丁酸能抑制性神经传递并调节钠离子通道活性，在与氯巴定联合使用时，专门用于治疗经氯巴定单药控制不佳的Dravet综合征患者所发生的难治性惊厥发作，其核心价值在于通过药物协同作用增强癫痫控制效果。司替戊醇的作用机制较为复杂，主要包括两个方面：一是通过抑制突触小泡蛋白2A的活性，并可能通过抑制γ-氨基丁酸转氨酶，来增强大脑主要抑制性神经递质γ-氨基丁酸的功能；二是能抑制电压门控钠离子通道，减少神经元的异常过度兴奋。这两种机制共同作用，提高了神经网络的抑制阈值。它被批准作为添加疗法，与氯巴定联合用于治疗Dravet综合征患者的癫痫发作。

　　在临床应用中，司替戊醇需与氯巴定联合使用，通常为每日两到三次口服给药。关键临床试验数据表明，在经氯巴定单药治疗后仍有惊厥发作的Dravet综合征患儿中添加司替戊醇，能显著降低惊厥发作频率。研究中，与添加安慰剂相比，添加司替戊醇治疗组有更高比例（约71%对5%）的患儿惊厥发作频率降低超过50%。更重要的是，相当一部分患儿（约20%）实现了惊厥发作的完全消失，这在高度难治的Dravet综合征中是罕见的疗效突破。常见的不良反应包括嗜睡、食欲下降、体重减轻、肌张力低下、共济失调等，这些不良反应部分与其增强氯巴定血药浓度的药代动力学相互作用有关。联合用药时需密切监测。

　　司替戊醇对于Dravet综合征这一灾难性儿童癫痫的治疗具有里程碑意义。在它问世之前，Dravet综合征的惊厥发作，特别是热性惊厥持续状态，极难用传统抗癫痫药物控制，患儿面临着极高的神经发育障碍和死亡风险。司替戊醇与氯巴定的联合方案，是首个基于疾病病理生理机制（即γ-氨基丁酸能系统功能相对不足和钠通道功能异常）而设计的针对性联合疗法。它不仅通过自身的多重机制发挥作用，还能通过抑制肝药酶显著提高氯巴定的血药浓度，产生强大的协同抗惊厥效应。这种协同作用使得控制最棘手的惊厥发作成为可能，从而为保护患儿的大脑发育赢得了宝贵机会。

　　因此，司替戊醇代表了难治性癫痫治疗策略的精细化发展。它并非广谱的抗癫痫药，而是针对特定综合征、与特定药物（氯巴定）协同使用的“精准”武器。它的成功，不仅改善了许多Dravet综合征患儿及其家庭的生活质量，也证明了针对罕见、严重癫痫性脑病开发特异性联合疗法的可行性和巨大价值，为后续其他罕见癫痫综合征的药物研发提供了范式和希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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