拉罗替尼的诞生开创了肿瘤治疗的新时代，它成为全球首个不限瘤种的精准靶向药物。其作用机制在于高选择性抑制神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因，通过阻断NTRK信号通路，抑制肿瘤细胞的增殖和存活。NTRK融合基因在多种实体瘤中均有发现，虽然发生率较低，但一旦存在，就成为驱动肿瘤生长的关键因素。拉罗替尼能够与NTRK激酶结构域结合，抑制其磷酸化，从而阻断下游信号传导，最终导致肿瘤细胞凋亡。
拉罗替尼适用于携带NTRK融合基因的局部晚期或转移性实体瘤患者，覆盖全年龄段人群，包括新生儿。该适应症不限肿瘤类型，只要检测到NTRK融合基因，即可考虑使用。NTRK融合在多种肿瘤中均有报道，包括婴儿纤维肉瘤、分泌性乳腺癌、甲状腺癌、肺癌、结直肠癌等。该药每日两次口服，成人推荐剂量为100毫克，儿童按体表面积计算剂量。对于无法吞咽胶囊的患者，可将胶囊内容物与软食物混合后服用。
在临床试验中，拉罗替尼在多种肿瘤类型中均显示出显著疗效。一项汇总分析显示，拉罗替尼的客观缓解率高达75%，其中完全缓解率为22%，部分缓解率为53%。中位缓解持续时间达35.2个月，中位无进展生存期为25.8个月。安全性方面，拉罗替尼总体耐受性良好，最常见的不良反应包括疲劳、恶心、头晕等，多为1-2级。与传统的化疗相比，拉罗替尼作为靶向治疗，其疗效更具针对性，且副作用谱不同，生活质量改善更明显。拉罗替尼的问世，实现了真正意义上的"异病同治"，为罕见但具有相同分子特征的肿瘤患者提供了高效的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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