贝组替凡是一款开创性的口服小分子药物，它通过精准地靶向并抑制一种在特定肿瘤细胞中异常稳定和活跃的转录因子，从而干扰肿瘤适应低氧微环境及促进自身生长的关键信号通路，为相关遗传性疾病引发的肿瘤提供了一种全新的治疗选择。该药物的作用机制是直接与缺氧诱导因子-2α亚基结合，诱导其构象变化，阻断其与缺氧诱导因子-1β亚基的异二聚化，从而抑制整个缺氧诱导因子-2转录复合体的形成，使其无法进入细胞核启动下游数百种促癌基因的转录，这些基因涉及血管生成、细胞增殖、代谢重编程等过程。
贝组替凡被批准用于治疗无需立即手术的、与希佩尔-林道综合征相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤。在关键临床试验中，治疗与希佩尔-林道综合征相关的肾细胞癌患者时，独立评审委员会评估的客观缓解率达到49%，且中位缓解持续时间尚未达到，显示出深度且持久的疗效。在安全性方面，最常见的不良反应包括血红蛋白降低、疲劳、肌酐升高和头痛等。与此前这类疾病主要以主动监测和局部治疗为主的管理策略相比，贝组替凡是首个系统性治疗选择，其靶向疾病根本驱动机制，为患者提供了控制多发性、复发性肿瘤的有效药物手段。
治疗通常为每日一次口服。由于可能导致贫血，治疗期间需要定期监测血红蛋白水平，并根据需要进行管理。对于严重肾功能不全的患者需调整剂量。该药的出现标志着对缺氧诱导因子通路在癌症中作用的科学认知成功转化为临床疗法，开启了对依赖该通路的肿瘤进行精准治疗的大门。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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