奥英妥珠单抗是一种由人源化抗CD22单克隆抗体与细胞毒性药物卡奇霉素偶联而成的抗体药物偶联物。CD22抗原在前体B细胞急性淋巴细胞白血病的原始细胞表面高表达,是治疗的理想靶点。该药物被批准用于治疗复发或难治性的前体B细胞急性淋巴细胞白血病成人和儿童患者。其作用原理是抗体部分特异性结合白血病细胞表面的CD22抗原,随后复合物被内化进入细胞,在溶酶体内卡奇霉素被水解释放,并嵌入DNA导致双链断裂,最终引发细胞凋亡。
该药物主要适用于那些经历过至少两次全身治疗后复发,或对先前治疗无效的前体B细胞急性淋巴细胞白血病患者。其给药方式为静脉输注,每个疗程包含诱导和巩固阶段,需在医院内严密监护下进行。在关键性临床试验中,对于多重耐药的复发/难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病患者,贝博萨单药治疗取得了显著的完全缓解率,其中相当一部分患者在缓解后成功桥接至造血干细胞移植。与传统的抢救性化疗方案相比,贝博萨提供了靶向性更强的治疗选择。在治疗费城染色体阳性的患者时,它常与酪氨酸激酶抑制剂联合使用,显示出协同效应。
然而,奥英妥珠单抗的毒性作用非常突出,需要极其谨慎的管理。最严重的不良反应包括骨髓抑制(导致严重的感染、出血和贫血风险)、肝毒性(特别是肝静脉闭塞病,在接受过干细胞移植或后续进行移植的患者中风险显著增加)以及输液相关反应。其他常见副作用包括发热、恶心、头痛等。因此,治疗必须在具备处理这些严重并发症条件的专业医疗中心进行,患者需接受密切的血液学、肝功能和临床状况监测。贝博萨代表了治疗这种侵袭性白血病的重要进展,尤其为那些化疗耐药、预后极差的患者提供了获得缓解并可能接受治愈性移植的机会,但其应用始终伴随着对潜在严重毒性的高度警惕和积极防控。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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