伐美妥司他是一种用于治疗复发或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤的口服药物。成人T细胞白血病/淋巴瘤是一种与病毒感染相关的侵袭性外周T细胞淋巴瘤，在初始治疗后复发或无效的患者预后极差，治疗选择非常有限。伐美妥司他是一种首创的双重靶点抑制剂，它能同时抑制两种组蛋白甲基转移酶：EZH1和EZH2。这些酶在表观遗传调控中起关键作用，它们的过度活跃会异常沉默许多抑癌基因，促进癌细胞的生长和存活。伐美妥司他通过抑制这两种酶，解除对基因的异常抑制，从而重新激活那些有利于控制肿瘤生长的基因程序，诱导癌细胞分化或死亡。

　　临床数据显示，在既往接受过多种治疗的复发难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤患者中，伐美妥司他展示了令人鼓舞的抗肿瘤活性，包括可观的总体缓解率。药物以胶囊形式口服，每日一次。在安全性方面，最常见的不良反应包括血小板减少、贫血、淋巴细胞减少等血液学毒性，以及味觉障碍和皮疹。这些不良反应需要密切监测和管理。与此前用于此类疾病的一些化疗方案相比，伐美妥司他代表了作用机制上的根本不同。它并非直接杀伤快速分裂的细胞，而是通过表观遗传调控这一更精细的层面，试图纠正驱动癌症的深层基因表达错误，为对传统化疗耐药的患者提供了新的作用途径。

　　由于存在骨髓抑制等风险，患者在使用伐美妥司他期间需要定期进行全血细胞计数检查。尽管面临毒性管理的挑战，但伐美妥司他的出现，无疑为这些面临困境的复发难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤患者提供了一个重要的新武器。它的作用机制开辟了表观遗传治疗在T细胞恶性肿瘤领域的新方向，其疗效与安全性特征仍在更广泛的患者群体中继续得到观察和研究，以期更好地服务于临床需求。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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