普拉替尼是一种口服的、高选择性RET酪氨酸激酶抑制剂，其被批准用于治疗携带RET基因融合的转移性非小细胞肺癌成人患者，以及需要系统性治疗的、携带RET基因融合的晚期或转移性甲状腺髓样癌12岁及以上儿童和成人患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治的、携带RET基因融合的晚期或转移性甲状腺癌12岁及以上儿童和成人患者。
RET基因融合或突变是多种肿瘤的驱动因素，普雷西替尼通过与RET激酶结构域结合，抑制其磷酸化及下游信号传导，从而抑制肿瘤细胞增殖。在RET融合阳性非小细胞肺癌的关键研究中，普雷西替尼单药治疗显示出高缓解率，客观缓解率达到65%，中位缓解持续时间为16.5个月，为这部分罕见驱动基因突变的患者提供了高效靶向治疗。
该药通常每日一次口服给药，需整片吞服。与多靶点酪氨酸激酶抑制剂相比，普拉替尼对RET靶点具有高度选择性，旨在提供更强效的抑制和更好的治疗窗口。其主要功能是强力抑制肿瘤生长，在大部分患者中诱导深度和持久的肿瘤缩小。安全性方面，常见的不良反应包括高血压、便秘、腹泻、疲劳、水肿、皮疹、肝转氨酶升高等，其中高血压是需重点监测和管理的不良反应，治疗期间需定期监测血压并使用降压药物。对于携带RET融合的晚期非小细胞肺癌和甲状腺癌患者，普雷西替尼是重要的靶向治疗基石，显著改善了这些罕见亚型患者的预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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