急性髓系白血病（AML）是成人白血病中常见的类型，也是预后较差的白血病亚型。传统治疗包括化疗和造血干细胞移植，但多达50%的患者在初始治疗中未达到缓解或缓解后复发，进而发展为复发/难治性（R/R）AML，给临床治疗带来了极大挑战。近年来，随着化疗、靶向治疗、免疫治疗等治疗方案的不断改进，R/R AML患者预后得以改善。与传统化疗相比，靶向治疗药物作用机制更具特异性、毒性更低，成为R/R AML患者新的治疗选择。

　　艾伏尼布由Agios Pharmaceuticals公司开发，2021年8月获美国FDA批准用于治疗经治携带IDH1突变的局部进展或转移性胆管癌患者，获批用于IDH1突变胆管癌的靶向药物。艾伏尼布是一种强效口服靶向抑制剂，特异性地针对携带IDH1基因突变的肿瘤细胞。IDH1突变会导致细胞代谢异常，促进肿瘤细胞的生长与扩散。艾伏尼布通过抑制突变的IDH1基因，阻断细胞肿瘤的能量供应，使其失去生长动力，从而达到治疗效果。IDH1/2突变在iCCA中相对多见，90%左右为IDH1突变。突变的IDH1和IDH2后续会将α-KG转化为D-2-羟戊二酸（D-2HG），而D-2HG是一种通过改变DNA甲基化和激活VEGF等多种机制促进肿瘤增殖和转移的致癌代谢物。这一过程可通过使用IDH抑制剂（如艾伏尼布）来阻断。

　　艾伏尼布是全球首个获批用于携带IDH1突变局部晚期或转移性胆管癌的靶向药物，通过精准抑制突变IDH1酶、阻断异常代谢产物生成，有效延缓疾病进展、显著延长患者生存期并降低死亡风险，且安全性良好、不良反应可控，为既往治疗失败的患者提供了全新的精准治疗选择，填补了临床空白，开启了胆管癌IDH1靶向治疗的新时代。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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