沃拉西地尼(Vorasidenib、沃拉西德尼、VORANIGO)是一种口服小分子异柠檬酸脱氢酶(IDH)1/2双重抑制剂，属于新一代靶向抗肿瘤药物，主要用于治疗携带IDH1或IDH2基因突变的胶质瘤。作为针对IDH突变胶质瘤开发的双重靶向药物之一，沃拉西地尼进一步丰富了脑肿瘤精准治疗策略。

　　【通用名】vorasidenib

　　【中文名】沃拉西地尼、沃拉西德尼

　　【规格】30片/瓶，两种规格：10mg片剂；40mg片剂

　　【作用机制】通过选择性抑制突变IDH1/2酶活性，阻断致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的生成，逆转肿瘤细胞的异常分化，并恢复免疫系统对肿瘤的识别攻击能力。

　　【适应症】

　　沃拉西德尼是一种异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)和异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂，用于治疗12岁及以上的成人和儿童患者，这些患者在手术（包括活检、次全切除或全切除）后出现易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤。

　　临床疗效数据

　　这项批准是基于名为INDIGO（NCT04164901）的III期临床试验的结果。这项研究评估了331名手术后易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者的疗效。

　　在INDIGO试验中，共有168名患者被分配接受了Vorasidenib治疗，而163名患者接受了安慰剂。治疗组的患者每天接受一次40mg的Vorasidenib治疗。在中位随访时间为14.2个月时，有226名患者（占68.3%）仍在继续接受Vorasidenib或安慰剂治疗。

　　试验结果表明，与安慰剂组相比，Vorasidenib治疗组的中位无进展生存期（PFS）显著提高，Vorasidenib组的中位PFS为27.7个月，而安慰剂组为11.1个月。

　　【剂量和用法】

　　成人推荐剂量：每日一次口服40毫克。

　　根据体重，12岁及以上儿童患者的推荐剂量：

　　≥40公斤：每日一次口服40毫克

　　＜40公斤：每日一次口服20毫克

　　可随餐或空腹服用。

　　【禁忌症】

　　无。

　　【安全性与注意事项】

　　常见副作用：

　　血液系统：中性粒细胞减少（需监测血常规，必要时使用G-CSF）。

　　肝脏毒性：约22%患者出现肝酶升高，治疗前2个月每2周监测肝功能，3级以上升高需暂停用药。

　　神经系统：头痛（可用对乙酰氨基酚缓解）、癫痫发作（需停药并调整抗癫痫治疗）。

　　感染风险：COVID-19感染率增加，需加强防护。

　　特殊人群：

　　肝功能不全：轻度至中度无需调整剂量，重度患者避免使用。

　　肾功能不全：无需常规调整剂量，但需密切监测。

　　药物相互作用：

　　避免与强效/中效CYP1A2抑制剂（如氟伏沙明）或诱导剂（如利福平）联用。

　　建议联用非激素避孕方法，因可能降低激素类药物有效性。

　　【Voranigo(沃拉西德尼vorasidenib)药物相互作用】

　　CYP1A2抑制剂：避免同时使用强效和中效CYP1A2抑制剂。

　　CYP1A2诱导剂：避免同时使用中效CYP1A2诱导剂和吸烟。

　　某些CYP3A底物：避免与CYP3A底物同时使用，因为最小浓度变化都会降低药效。

　　激素避孕：如果无法避免同时使用，请与非激素避孕方法一起使用。

　　【在特定人群中使用】

　　哺乳期：建议不要母乳喂养。

　　不孕症：可能损害男性和女性的生育能力。

　　【不良反应】

　　最常见(≥15%)的不良反应包括疲劳、头痛、COVID-19、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫发作。3级或4级(≥2%)实验室异常是ALT升高、AST升高、GGT升高和中性粒细胞减少。

　　【贮藏】

　　储存在20°C至25°C存在原瓶中，防止受潮。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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