维莫德吉(Erivedge/Vismodegib)是一种治疗基底细胞癌的药物，其作用机制与Hedgehog途径有关。基底细胞癌是一种常见的皮肤癌，其发生与皮肤基底细胞过度增生有关。维莫德吉通过选择性地抑制Hedgehog途径中的SMO蛋白，并竞争性地结合其活性位点，从而阻断信号转导通路的正常功能。在正常情况下，Hedgehog途径参与了胚胎发育和成体组织修复过程。然而，某些基底细胞癌病例中，出现了Hedgehog途径的异常激活。这种异常激活可能是由于SMO蛋白的突变或其他信号分子的异常表达而引起的。维莫德吉的作用是通过抑制SMO蛋白的功能，阻止信号分子GLI1和GLI2的激活，从而抑制基底细胞癌细胞的生长和繁殖。
维莫德吉(Erivedge/Vismodegib)胶囊是一种口服药物，通常在医生的指导下使用。它适用于那些基底细胞癌已经扩散到身体其他部位的成年患者，或在手术后出现复发的患者，或者对手术或放疗无效的患者。维莫德吉可以作为一线治疗或辅助治疗使用，剂量和疗程需要根据患者的情况而定。一项多中心临床试验评估了Erivedge的安全性和有效性，试验共纳入96例有局部晚期或转移性皮肤基底细胞癌的患者。主要终点是客观有效率（ORR），或治疗后肿瘤完全和部分缩小或癌性损害完全消失的患者百分率。在接受Erivedge治疗的转移性基底细胞癌患者中，部分缓解率为30%；在局部晚期基底细胞癌患者中，完全加部分缓解率为43%。
适应症：维莫德吉用于不能手术或放疗的局部晚期皮肤基底细胞癌患者和肿瘤已转移的患者
用法用量：
荐剂量是150mg口服每天1次。可带或不带食物吞服整个胶囊;不要打开或压碎胶囊如果剂量错过，则恢复下一次预定剂量。
不良反应：
在维莫德吉的临床研究中，最常见（210%）的不良反应是肌肉痉挛、脱发、味觉障碍、体重减轻、疲劳、恶心、腹泻、食欲下降、便秘、关节痛、呕吐和味觉减退。维莫德吉经上市后，出现了药物性肝损伤、史蒂文斯-约翰逊综合征（SJS）、中毒性表皮坏死松解症（TEN）或伴有嗜酸性粒细胞增多和全身症状的药物反应（DRESS）等不良事件。
特殊人群中使用
1.对维莫德吉制剂成分、同类型刺猬通路抑制剂存在过敏史者，直接禁用。
2.16周岁以下未成年人：缺少完整临床试验数据，安全性与有效度无法得到验证，不可以常规临床使用，仅能够纳入自愿临床试验。
3.重度肝功能不全、重度肾功能不全的患者：目前缺乏药代动力学及安全性数据，临床不推荐使用，需在医生权衡利弊后极为谨慎地决策。
4.妊娠期女性：药物具备明确致畸作用，极易造成胎儿先天缺损，严禁用药。
5.哺乳期女性：暂未明确药物是否能够渗入母乳，需在停止服药、暂停哺乳二者之间做出取舍。
注意事项
1.育龄人群避孕规范
女性：服药全程直至停药结束后7个月，必须采取可靠避孕措施，规避胚胎畸形风险；
男性：服药阶段以及停药之后2个月，自身伴侣需要落实避孕手段，药物可经由精液影响胚胎发育。
2.造血功能监测：该药物存在诱发骨髓抑制的潜在风险，疗程内需定期复查血常规；一旦出现危及生命的造血功能损伤，需要立刻终止给药。
3.常规生化监测：定期筛查血钾、血钠、肝功能、肾功能，尽早干预电解质紊乱与脏器损伤。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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