在多发性骨髓瘤中，异常的组蛋白去乙酰化酶活性可能导致抑癌基因沉默，促进癌细胞存活。帕比司他通过抑制HDAC活性，旨在恢复正常的基因表达模式。在关键临床试验中，与安慰剂联合硼替佐米和地塞米松的对照组相比，帕比司他联合组显著延长了重度经治患者的中位无进展生存期，提高了客观反应率，为这部分治疗选择日益有限的患者带来了明确的临床获益。其用法是口服给药，在特定日期与静脉注射的硼替佐米和口服地塞米松联合使用。

　　帕比司他是一种组蛋白脱乙酰酶抑制剂，与硼替佐米和地塞米松联合使用，用于治疗已接受过至少2种既往治疗方案（包括硼替佐米和免疫调节剂）的多发性骨髓瘤患者。该适应症在基于无进展生存期的加速批准下获得批准。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。FARYDAK的推荐起始剂量为20 mg，每隔一天口服一次，每周3剂，在每个21天周期的第1周和第2周，最多8个周期。对于具有临床获益且未经历未解决的严重或医学上显着毒性的患者，考虑继续治疗另外8个周期。治疗的总持续时间可能长达16个周期（48周）。帕比司他与硼替佐米和地塞米松联合给药。硼替佐米的推荐剂量为1.3 mg/m 2注射给药。地塞米松的推荐剂量是每天饭后口服20毫克。

　　在免疫调节剂和蛋白酶体抑制剂之后，帕比司他为MM的治疗武器库增添了一个不同作用机制的药物。尽管其最终因风险效益评估在部分地区退市或使用受限，但其临床研究数据证实了HDAC抑制在MM治疗中的生物学活性和潜在价值。它为后续更安全、更有效的表观遗传靶向药物的研发积累了宝贵经验。在MM治疗不断演进的今天，帕比司他的故事说明了创新药物研发的挑战与复杂性，也提示了在追求疗效的同时，对不良反应进行精细化管理的极端重要性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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