阿培利司 （ALPELISIB），这一磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）的抑制剂，便是这样一颗耀眼的明星。它以其对PIK3CA基因突变的精准抑制作用，在乳腺癌及其他相关肿瘤的治疗中展现出了非凡的潜力。 阿培利司，也被称为Piqray或BYL-719，是一种口服的PI3Kα ...
康奈非尼 （ENCORAFENIB），这一针对BRAF突变的新型靶向药物，便是在结直肠癌及某些黑色素瘤治疗领域闪耀的一颗明星。它以其卓越的疗效和相对良好的耐受性，为BRAF突变型癌症患者带来了前所未有的治疗希望。 BRAF基因的突变，尤其是V600E突变，在结 ...
西多福韦 （Cidofovir/Sidovis）是一种非环状的胞嘧啶核苷膦酰基甲醚衍生物，属于开环的胞嘧啶核苷酸类似物。它通过细胞内激酶的作用，在细胞内被磷酸化为具有抗病毒活性的代谢产物，如二磷酸西多福韦。这些活性代谢产物能够竞争性地抑制病毒DNA多聚酶 ...
高尿酸血症是白血病、淋巴瘤等血液恶性肿瘤及其治疗过程中常见的并发症。这种病症不仅严重影响患者的生活质量，还可能引发急性肾功能衰竭等严重后果。高尿酸血症主要是由于核酸的分解代谢增加，导致嘌呤代谢物增多，进而使血液中尿酸浓度升高。传统的治 ...
阿莫奈韦 /阿米那韦（Amenamevir）由日本久光制药株式会社生产，并由日本安斯泰来公司与Maruho公司合作开发。该药物主要通过抑制病毒DNA复制过程中的解螺旋酶-引物酶的活性，从而阻断病毒的增殖。具体来说，阿莫奈韦能够阻止病毒DNA在宿主细胞内的解旋 ...
子宫内膜异位症是一种常见且影响广泛的女性生殖系统疾病，其特点是子宫内膜细胞异常生长在子宫外部，如卵巢、输卵管和腹膜等部位。这种异常的生长不仅导致严重的疼痛、不孕等问题，还极大地降低了患者的生活质量。 艾拉戈克钠 /恶拉戈利钠是由全球生物制 ...
帕利珠单抗 （Palivizumab）别名帕利佐单抗、Synagis，是一种人源化的鼠单克隆抗体，由英国MedImmune公司开发并生产。该药物自1998年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准以来，已被广泛应用于预防儿童患者呼吸道合胞病毒（RSV）引起的严重下呼吸道疾 ...
甲磺酸贝舒地尔片 （REZUROCK/BELUMOSUDIL），也被称为KD025，是一种由Kadmon Pharmaceuticals公司开发并获批用于治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的突破性药物。作为Rho相关的含卷曲螺旋蛋白激酶（ROCK）抑制剂，它在调节免疫反应、减少炎症和纤维化过 ...
嗜酸性肉芽肿性多血管炎（Eosinophilic Granulomatosis with Polyangiitis,EGPA）是一种罕见的、全身性的自身免疫性疾病，主要特征包括过敏性哮喘、嗜酸性粒细胞增多、发热以及全身性肉芽肿血管炎。该疾病最早且最易累及呼吸道和肺脏，并随着病情进展可 ...
乳腺癌是全球女性最常见的恶性肿瘤之一，严重威胁着女性的生命健康。根据世界卫生组织的数据，2022年全球有230万名女性被诊断患有乳腺癌，并有67万人因此丧生。在这些患者中，雌激素受体（ER）阳性乳腺癌占据了相当大的比例，约为所有乳腺癌患者的70%。 ...
库欣综合征（Cushings Syndrome,CS）是一种复杂的内分泌疾病，由多种原因引起，包括肾上腺皮质腺瘤、垂体功能异常等。这种疾病不仅严重影响患者的糖、脂肪、蛋白质及水电解质等代谢平衡，还常常累及全身多个系统脏器，导致免疫力下降，并可能引发严重的 ...
他替瑞林 （TALTIRELIN/CEREDIST），便是这样一颗为脊髓小脑性共济失调患者带来福音的星辰。 脊髓小脑性共济失调，这一不常见的神经系统疾病，如同无形的枷锁，束缚着患者的行动与自由。它主要侵犯小脑、脊髓和脑干等关键区域，导致患者的运动协调 ...
培米替尼 （Pemigatinib），也被称为佩米替尼，作为一种靶向FGFR（成纤维细胞生长因子受体）的小分子激酶抑制剂，在胆管癌的治疗中展现了显著的效果，特别是针对那些携带FGFR基因变异的患者。 培米替尼通过抑制FGFR1-3的磷酸化和信号传递过程，阻断 ...
阿伐曲泊帕 （商品名：DOPTELET），作为一种新型的口服小分子血小板生成素受体激动剂，在治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）方面展现出了显著的临床疗效。 慢性免疫性血小板减少症是一种由于免疫系统异常导致血小板破坏过多而引起的出血性疾病。患 ...
拉罗替尼 （Larotrectinib），又名维特拉克（Vitrakvi），正是这样一颗在抗癌战场上冉冉升起的璀璨新星。这款药物以其独特的机制和广泛的适用性，为无数肿瘤患者带来了前所未有的希望。 拉罗替尼是一种口服的选择性原肌球蛋白受体激酶（TRK）抑制剂 ...
普雷西替尼 （Pralsetinib），商品名为GAVRETO，是一种由美国罗氏下属公司Blueprint Medicines公司研发的强效、高选择性受体酪氨酸激酶RET抑制剂靶向药物。自2020年9月获得美国食品和药物管理局（FDA）加速批准上市以来，GAVRETO在多种癌症治疗中展现了 ...
米伐木肽 （Mifamurtide，商品名MEPACT），是一种由日本武田制药生产的创新药物，专门用于治疗可手术切除的非转移性骨肉瘤。自其问世以来，米伐木肽在骨肉瘤的治疗中展现了卓越的疗效，为这一高度侵袭性且常见于儿童和青少年的恶性肿瘤患者带来了新的希 ...
慢性粒单核细胞白血病（CMML）是一种罕见的血液系统恶性肿瘤，其治疗一直是医学界关注的焦点。地西他滨是一种脱氧胞苷类似物，主要作用机制在于抑制DNA甲基化转移酶，从而逆转DNA的甲基化状态，恢复基因的正常表达。这种作用机制对于恢复因DNA甲基化而沉 ...
菲卓替尼 （Fedratinib），商品名为Inrebic，是一种口服选择性抑制剂，主要针对Janus相关激酶2（JAK-2）和FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）。菲卓替尼被美国FDA批准用于治疗中度至高危的原发性或继发性骨髓纤维化（MF）的成人患者，包括真性红细胞增多症后骨髓 ...
帕金森病（PD）作为一种常见的神经退行性疾病，严重影响着全球数百万患者的生活质量。其主要症状包括震颤、僵硬、运动迟缓和平衡障碍等，这些症状随着病情的进展而逐渐加重。为了改善这些症状，科学家们不断研发新的治疗药物，其中 奥匹卡朋 /阿片哌酮（ ...
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