阿培利司 （Alpelisib），也被称为阿培利斯，是一种口服的磷脂酰肌醇-3激酶（PI3K）抑制剂，主要用于治疗特定类型的癌症。在癌症治疗中，特别是针对携带PIK3CA基因突变的肿瘤，阿培利司展现出了潜在的治疗价值。然而，关于阿培利司在治疗PIK3CA突变肺癌 ...
胆管癌（CCA）的发病率在全球范围内有逐年上升的趋势，然而其预后仍然较差，五年生存率不足10%。胆管癌的治疗传统上依赖于手术切除、化疗和放疗，但这些方法的效果有限，且易复发转移。随着分子生物学的发展，靶向治疗逐渐成为胆管癌治疗的新希望，其中 ...
米托坦 是一种有机氯类杀虫剂DDT的衍生物，其主要作用机制在于破坏肾上腺皮质细胞线粒体功能，从而抑制皮质醇、雄激素等激素的合成和分泌。这种药物通过选择性地对肾上腺皮质细胞的线粒体产生直接细胞毒作用，使皮质束状带及网状带细胞萎缩、坏死，但不 ...
阿那白滞素 （KINERET/ANAKINRA）治疗家族性地中海热的临床效果。家族性地中海热（Familial Mediterranean Fever,FMF）是一种罕见的遗传性疾病，其主要特征为反复发作的炎症，尤其是腹部、胸部和关节的急性疼痛。这种病症的发病机制复杂，与MEFV基因突 ...
阿培利司 （ALPELISIB）治疗PIK3CA突变转移性乳腺癌患者的疗效。在乳腺癌这一全球女性最常见的恶性肿瘤中，PIK3CA基因突变是一个常见的分子事件，尤其在激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的乳腺癌患者中更为普遍。这类突变不仅与肿 ...
莫博塞替尼 （Mobocertinib，亦称莫博替尼），作为靶向疗法领域的最新成果，在治疗携带EGFR ex20ins（表皮生长因子受体20号外显子插入突变）的肺癌患者中，展现出了前所未有的卓越疗效，成为了这一难治性癌症治疗领域的璀璨新星。 肺癌，作为全球范 ...
康奈非尼 （BRAFTOVI），这一针对BRAF基因突变的治疗药物，无疑成为了转移性黑色素瘤治疗领域的一颗耀眼新星，为无数患者点亮了重生的希望。 黑色素瘤，作为皮肤癌中最为凶险的一种，其转移性阶段往往预示着治疗难度的急剧增加和预后的不容乐观。尤 ...
西多福韦 （CIDOFOVIR/SIDOVIS）以其独特的抗病毒机制和显著的治疗效果，在治疗巨细胞病毒视网膜炎（CMV视网膜炎）方面尤为引人注目。 巨细胞病毒视网膜炎，这一由巨细胞病毒（CMV）感染引发的严重眼部疾病，常常让免疫力低下的患者，如艾滋病患者 ...
布加替尼 原名AP26113，是由武田制药有限公司的子公司Ariad Pharmaceuticals开发的一种口服酪氨酸激酶抑制剂。它不仅能够抑制ALK蛋白的活性，还具备抗EGFR（表皮生长因子受体）缺失和点突变的特性。这种双重抑制机制使得布加替尼在针对ALK+NSCLC时，能 ...
多项临床试验证明了 吉列替尼 在治疗FLT3突变阳性AML患者中的有效性。在ADMIRAL研究中，吉列替尼与挽救性化疗进行了对比，结果显示吉列替尼组患者的中位总生存期（OS）为9.3个月，而挽救性化疗组仅为5.6个月。此外，吉列替尼组患者的完全缓解率（CR）为2 ...
阿那白滞素 （Anakinra），又称KINERET，是一种通过基因重组技术生成的人白细胞介素-1（IL-1）受体拮抗剂。这种生物制剂通过抑制IL-1的活性，减轻炎症反应，从而缓解多种疾病的症状。最初，阿那白滞素被广泛应用于类风湿关节炎的治疗，并显示出良好的疗 ...
阿伐普替尼 是一种在研、强效、高选择性的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂。作为Ⅰ型激酶构象抑制剂，它能够直接与KIT和PDGFRA突变导致的下游信号传导激活的活跃性激酶构象结合，从而抑制肿瘤细胞的增殖和转移。这一特性使得阿伐普替尼在治疗具有PDGFRA外显 ...
恩诺单抗 /维恩妥尤单抗（Enfortumab Vedotin-ejfv，商品名：PADCEV）是由西雅图遗传学公司（Seattle Genetics）与安斯泰来（Astellas）联合开发的一种抗体药物偶联物（ADC）。这种药物的主要成分是靶向Nectin-4的人源IgG1单克隆抗体Enfortumab与细胞毒 ...
厄达替尼 通过特异性地抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4这四个受体酪氨酸激酶的活性，从而阻断肿瘤细胞的异常增殖和信号传导。FGFR的高表达或突变在多种肿瘤中均有发现，这些异常活化导致肿瘤细胞生长加速、生存能力增强，以及对治疗的耐受性增加。因此 ...
普雷西替尼 /普拉西替尼（GAVRETO）作为一种针对RET基因融合突变的精准靶向治疗药物，其疗效备受关注。本文将探讨普雷西替尼/普拉西替尼在治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）方面的效果。 肺癌是全球范围内最常见的恶性肿瘤之一，其中非小细胞肺 ...
索托拉西布 （Sotorasib，商品名Lumakras，前称AMG510）是全球首个获批的KRAS靶向药，于2021年5月28日获得美国FDA加速批准，用于治疗携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。KRAS G12C是Ras GTP酶的一种肿瘤基因突变的类型，其 ...
恩西地平 是一种IDH2（异柠檬酸脱氢酶2）抑制剂，其主要作用机制是通过抑制IDH2酶的活性，纠正由IDH2基因突变引起的代谢异常。在正常情况下，IDH2酶将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸，后者在细胞内具有促进细胞分化和凋亡的作用。然而，在AML患者中，IDH2基 ...
急性髓系白血病（AML）是一种由于外周血、骨髓或其他组织中髓系原始细胞克隆性增生所致的髓系肿瘤。在AML患者中，约7-14%存在IDH1基因的突变。IDH1是一种在细胞代谢中发挥关键作用的酶，其突变会导致代谢产物2-HG水平异常升高，进而干扰细胞的正常分化过 ...
他替瑞林 （TALTIRELIN/CEREDIST），正是这样一颗耀眼的星辰，它在治疗脊髓小脑共济失调（SCA）这一复杂而罕见的神经系统疾病中，展现出了非凡的潜力与成效，为无数SCA患者及其家庭带来了改善生活质量的重大转机。 脊髓小脑共济失调，作为一种遗传 ...
培米替尼 （Pemigatinib），又名达伯坦，作为一种针对特定基因变异的靶向治疗药物，在胆管癌的治疗领域正逐步展现出其非凡的潜力和价值，尤其是在携带FGFR2（成纤维细胞生长因子受体2）融合或重排基因的胆管癌患者中，更是开启了精准医疗的新篇章。 ...
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