MAVACAMTEN （玛伐凯泰/马瓦卡坦）无疑是近年来心血管疾病治疗领域中最耀眼的一颗新星。这款创新药物的诞生，为肥厚型心肌病（Hypertrophic Cardiomyopathy,HCM）患者带来了前所未有的希望与转机，标志着这一难治性疾病治疗史上的革命性变化。 肥厚 ...
特立妥单抗 （TECVAYLI/TECLISTAMAB），这一新兴的生物制剂，正是这样一颗耀眼的星辰，它在难治性多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma,MM）的治疗领域，展现了其独特的深度与持久缓解效果，为无数患者重新点燃了生命的火焰。 多发性骨髓瘤，作为一种起 ...
在遗传性疾病的广阔领域中，家族性地中海热（Familial Mediterranean Fever,FMF）作为一种罕见的常染色体隐性遗传病，长期以来给患者及其家庭带来了沉重的负担。该疾病以反复发作的发热、腹痛、胸膜炎、关节炎等症状为特征，严重影响患者的生活质量，且 ...
罗普司亭 /惠尔凝作为一种长效TPO-RA，其独特的作用机制使得其半衰期延长至120-140小时，从而实现了一周一次的用药频率。这一特性大大提高了患者的用药便利性，减少了频繁就医和用药的麻烦，让患者能够更好地融入正常生活。此外，长效性还确保了药物在 ...
普纳替尼 主要通过抑制BCR-ABL融合蛋白激酶的活性，阻断异常细胞增殖和生存所需的信号通路，从而达到治疗目的。该药物不仅对BCR-ABL野生型CML有效，还能对具有T315I突变的耐药型CML产生显著疗效。这种独特的机制使得普纳替尼在治疗复杂和难治性CML中占 ...
PIK3CA基因突变是乳腺癌晚期的一个重要分子生物学特征，尤其在HR+（激素受体阳性）和HER2-（人表皮生长因子受体2阴性）的乳腺癌患者中尤为常见。大约40%的HR+/HER2-乳腺癌患者会出现PIK3CA基因突变，该突变与肿瘤生长、内分泌治疗耐药及预后不良密切相关 ...
康奈菲尼 是一种口服小分子BRAF抑制剂，能够特异性地抑制BRAF激酶的活性。在黑色素瘤中，BRAF V600E和BRAF V600K突变是常见的驱动因素，这些突变导致BRAF激酶持续激活，进而通过RAS/RAF/MEK/ERK信号通路促进肿瘤细胞的增殖和存活。康奈菲尼通过抑制BRAF ...
培米替尼 /佩米替尼是一种选择性激酶抑制剂，属于FGFR（成纤维细胞生长因子受体）抑制剂类药物。它通过阻断异常蛋白的信号传导，抑制癌细胞的生长和扩散。该药物由Incyte生物制药公司研发，并于2022年在中国获得批准上市，商品名为达伯坦。 适应症 ...
厄达替尼 的研发历程可以追溯到2005年，当时Astex制药公司与英国纽卡斯尔大学的英国癌症研究药物发现小组和癌症研究技术有限公司合作，启动了FGFR抑制药的研究计划。经过多年的努力，终于在2018年获得了FDA授予的突破性疗法认定，为后续的上市奠定了坚 ...
NTRK基因融合是一种罕见的染色体改变，涉及NTRK1、NTRK2或NTRK3基因与其他基因的融合。这种融合会导致构象异常的TRK蛋白的产生，进而激活特定类型肿瘤细胞增殖相关的信号通路，从而诱发恶性肿瘤。在肺癌中，尽管NTRK基因融合的占比相对较低（约0.1%至1.0 ...
西多福韦 是一种非环状核苷类似物，化学结构类似于DNA的组成部分。其独特的作用机制在于通过竞争性抑制胞嘧啶，整合于病毒DNA链中，从而降低病毒DNA的稳定性，阻止其延长，进而达到抗病毒的效果。此外，西多福韦还能够在体内转化为具有抗病毒活性的代谢 ...
阿那白滞素 （KINERET/ANAKINRA）在早发性多系统炎症性疾病治疗中的疗效。在医学领域，针对罕见而复杂的疾病寻找有效的治疗手段一直是科学家们不懈追求的目标。早发性多系统炎症性疾病（NOMID），作为cryopyrin蛋白相关的周期性综合征（CAPS）中最为严 ...
阿培利司 （Alpelisib），又称为阿培利斯，作为一种创新的靶向治疗药物，正逐渐展现其在特定类型乳腺癌治疗中的潜力。尽管其主要适应症聚焦于HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者，但探讨其在HER2阳性乳腺癌中的潜在作用同样具有重要意义。 HER2阳性乳 ...
安卫力 /莫博塞替尼（MOBOCERTINIB）这一创新药物的研发成果，如同璀璨星辰，照亮了EGFR 20外显子插入突变（EGFR 20INS）晚期肺癌患者的前行之路，为他们带来了前所未有的治疗希望与生存曙光。 肺癌，作为全球范围内发病率和死亡率均居前列的恶性肿 ...
康奈非尼 （ENCORAFENIB），这一创新药物的问世，尤为引人注目，特别是在BRAF突变型黑色素瘤的治疗领域，它以其卓越的疗效和相对温和的不良反应，为患者带来了前所未有的希望与光明。 黑色素瘤，作为皮肤癌中最具侵袭性和致命性的一种，其发病机制 ...
西多福韦 （CIDOFOVIR/SIDOVIS）作为一种新型的治疗药物，在治疗膀胱炎方面展现出了独特的优势和潜力，引起了广泛关注。 西多福韦，也被称为昔多呋韦，是一种开环核苷酸类似物，具有独特的抗病毒和抗菌作用机制。它最初被用于治疗成人无肾功能障碍 ...
拉罗替尼 （商品名：维泰凯，化学名：LAROTRECTINIB）的药物以其卓越的疗效引起了全球医疗界的广泛关注。这款药物作为全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药，为癌症治疗开启了新的篇章。 拉罗替尼是一种高选择性、中枢神经系统（CNS）活性TRK抑制剂 ...
沙芬酰胺 是一种高度选择性、可逆的第三代单胺氧化酶抑制剂，与前两代药物（司来吉兰和雷沙吉兰）相比，具有更高的选择性和更低的副作用。它通过阻断神经元内电压依赖性钠离子通道，抑制谷氨酸的释放，从而减少多巴胺的降解，帮助维持大脑中多巴胺的浓 ...
普拉替尼 （商品名普吉华，英文名Pralsetinib），也被称为普雷西替尼，是一种高选择性、强效的受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂。该药物由美国Blueprint Medicines公司研发，并于2020年获得美国食品和药物管理局（FDA）的加 ...
磷酸盐奥司他丁片 主要通过抑制参与肾上腺皮质醇生物合成最后一步的11β-羟化酶（CYP11B1），从而阻断皮质醇的过度生成。这一机制直接作用于疾病的病理过程，从根本上控制皮质醇水平，减少由高皮质醇引起的多种症状。在多项临床试验中，磷酸盐奥司他丁 ...
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