恩西地平 ，也被称为AG-221，是一种针对特定类型白血病的靶向性药物。它作为异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）的抑制剂，主要针对IDH2基因突变引发的AML。IDH2基因突变在约8%-19%的AML患者中检测到，这一突变会导致IDH2酶活性异常升高，进而产生大量的致癌代谢物 ...
Dravet综合征，原称婴儿严重肌阵挛性癫痫（severe myoclonic epilepsy of infancy,SMEI），是一种在婴儿期出现症状的罕见而严重的儿童神经发育障碍疾病。其主要特征是顽固性癫痫发作，且常伴有智力、语言、动作等发育迟缓或倒退。该病主要由遗传因素引起 ...
图卡替尼 （Tucatinib），商品名为TUKYSA，是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），专门用于对抗HER2阳性乳腺癌，特别是那些已经发生转移或无法手术切除的晚期患者。自2020年4月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准以来，图卡替尼联合曲妥珠单抗和卡 ...
恩曲替尼 通过阻断ROS1和NTRK激酶的活性，抑制癌细胞的生长和扩散。这些激酶在肿瘤细胞的信号传导中起着关键作用，过度激活会驱动癌细胞的增殖和转移。恩曲替尼的独特之处在于其能够穿过血脑屏障，对中枢神经系统（CNS）转移的肿瘤也具有良好的疗效。 ...
布加替尼/安伯瑞是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂，主要针对间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。用于治疗在克唑替尼治疗后病情出现进展或不耐受的ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。2022年3月， 布加替尼 /安伯瑞正式获得国 ...
司美替尼 （Selumetinib）由阿斯利康（AstraZeneca）公司研发，并于2020年4月10日获得美国食品和药物管理局（FDA）批准上市，成为FDA批准的首个针对NF1的治疗药物。随后，司美替尼在中国也获批上市，用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经 ...
FLT3（Fms-like tyrosine kinase 3）是一种在白血病细胞中常见的突变基因，约30%的AML患者存在FLT3突变，其中25%为内部串联重复（ITD）突变，7%-10%为酪氨酸激酶结构域（TKD）点突变。这些突变能够促进癌细胞的生长和存活，导致患者的无病生存期和总生存 ...
艾曲泊帕 （Eltrombopag），又称为艾曲波帕，是一种非肽类口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），艾曲泊帕主要通过促进血小板生成素受体的激动，进而刺激巨核细胞的增殖和分化，以及促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而有效提升血小板计数。这一机制 ...
子宫内膜癌（Endometrial Carcinoma,EC）作为最常见的妇科恶性肿瘤之一，其发病率和死亡率近年来持续上升，对女性健康构成严重威胁。尽管手术、放疗和化疗是传统的治疗手段，但晚期和复发性患者的预后依然不佳，亟需新的治疗方案。 塞利尼索 （商品名： ...
鲁索替尼乳膏 （或卢可替尼乳膏，商品名OPZELURA），这款药物的诞生，标志着皮肤科治疗领域的一次重大飞跃，它以其卓越的疗效，为长期饱受特应性皮炎困扰的患者点亮了希望之光。 特应性皮炎，作为一种慢性、复发性、炎症性皮肤病，不仅严重影响患者 ...
万赛维 /盐酸缬更昔洛韦（VALCYTE），作为一种高效、创新的抗病毒药物，近年来在降低巨细胞病毒疾病发病率方面展现出了非凡的潜力与卓越成效。 高危实体器官移植患者：在心脏、肾脏和肝脏等器官移植患者的预防性治疗中，万赛维发挥了关键作用。研究 ...
曲格列汀 （Trelagliptin），作为一种二肽基肽酶-4（DPP-4）抑制剂，凭借其独特的葡萄糖依赖性降糖机制，在糖尿病管理舞台上崭露头角，成为了备受瞩目的新星。 曲格列汀之所以能在众多降糖药物中脱颖而出，关键在于其独特的降糖机制——葡萄糖依赖 ...
塞利尼索 （希维奥）作为全球首款口服选择性核输出蛋白抑制剂（SINE），其独特的作用机制在于选择性地结合核输出蛋白1（XPO1），从而阻断肿瘤抑制蛋白的核输出，促使肿瘤细胞周期阻滞和凋亡。 PBL作为一种侵袭性强、预后差的非霍奇金淋巴瘤，其形态 ...
艾曲泊帕 （商品名：瑞弗兰，REVOLADE）便是在治疗再生障碍性贫血（Aplastic Anemia,AA）这一血液系统疾病中，展现出非凡潜力的新星。该药物的问世，不仅为无数饱受病痛折磨的患者带来了希望之光，也标志着再生障碍性贫血治疗领域的一次重要突破。 ...
布加替尼 /安伯瑞（Brigatinib）作为一种新型的ALK酪氨酸激酶抑制剂（TKI），在治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）尤其是伴有脑转移的患者中，展现出了令人瞩目的疗效。 布加替尼通过特异性地抑制ALK融合基因，阻断了癌细胞的 ...
泰瑞莎/ 奥希替尼 （AZD9291）在T790M突变非小细胞肺癌患者中的疗效令人瞩目。例如，在AURA3Ⅲ期临床试验中，与含铂双药化疗相比，奥希替尼显著延长了患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。具体而言，奥希替尼组患者的中位无进展生存期达到10.1个 ...
达拉非尼 /泰菲乐（DABRAFENIB），作为一种针对BRAF V600E突变的激酶抑制剂，在治疗转移性黑色素瘤方面展现出了显著的疗效，为无数患者及其家庭带来了希望。 达拉非尼，商品名为泰菲乐，是由全球知名制药公司葛兰素史克（GSK）研发的一种创新药物。 ...
罗普司亭 （或称为罗米司亭，商品名ROMIPLATE）作为一种先进的生物制剂，以其独特的作用机制和显著的治疗效果，在提升患者血小板计数方面展现出了非凡的潜力和价值，为血小板减少症的治疗开辟了新的篇章。 血小板减少症，作为一种常见的血液系统疾 ...
曲美替尼 /迈吉宁（Trametinib，商品名Mekinist），这一MEK抑制剂的问世，为低级别浆液性卵巢癌患者带来了新的希望与曙光。 低级别浆液性卵巢癌，作为一种罕见且难以攻克的癌症类型，约占所有上皮性卵巢癌病例的5%。其独特的生物学特性——易于在年 ...
曲美木单抗 是一种针对细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4（CTLA-4）的单克隆抗体。它通过阻断CTLA-4途径诱导的T细胞抑制信号，从而消除免疫反应的抑制，增强机体的抗肿瘤免疫反应。这种机制使得曲美木单抗在联合其他免疫疗法时，能够产生更强的抗肿瘤效果。 ...
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