造血干细胞移植（HSCT）虽为血液病治疗的关键手段，但术后肝小静脉闭塞病（VOD）的高致死率常令患者陷入困境。去纤苷钠（Defitelio/Defibrotide）凭借其独特的抗血栓与血管内皮保护能力，成为破解这一危机的核心药物，为患者生命护航。

　　适应症明确：适用于HSCT后伴有肾或肺功能失调的VOD患者。临床数据显示，接受去纤苷钠治疗的患者中，60%-70%可缓解肝功能障碍，生存率较传统治疗提升40%。特别是在移植后高风险人群中，其将30天死亡率从80%降至50%，中位生存时间延长超20天。对于儿童患者，其疗效同样稳健，成为儿科移植医学的重要突破。

　　去纤苷钠患者需按6.25mg/kg剂量每6小时静脉输注，持续2小时，疗程至少21天。需注意：输注前必须稀释药物，避免与其他静脉药物共用管线；治疗期间定期监测出血症状（如鼻出血、呕血）、血压及肝肾功能；妊娠或哺乳期禁用，因安全性未确立。严重不良反应包括低血压（11%）、严重出血（5%），需及时调整剂量或停药。若发生超敏反应（如荨麻疹、呼吸困难），应立即终止治疗并给予抗过敏干预。

　　某35岁患者HSCT后突发VOD，体重骤增、肝肿大伴呼吸衰竭。经去纤苷钠治疗28天，腹水消失，肝肾功能恢复，成功脱离呼吸机。后续随访显示，其生活质量显著改善，未遗留长期器官损伤，验证了药物在危重病例中的逆转能力。

　　去纤苷钠通过靶向血管修复机制，为HSCT后VOD患者提供了唯一有效的治疗路径，大幅降低了移植相关死亡率。尽管面临费用挑战，但其临床必要性促使全球不断优化药物可及性。随着更多研究深入，其有望进一步完善移植并发症管理体系，为患者带来更多生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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