肝小静脉闭塞病（VOD）作为造血干细胞移植（HSCT）后的致命并发症，传统治疗手段常因疗效有限导致患者预后不佳。去纤苷钠（Defitelio/Defibrotide）凭借其独特的血管保护与血栓溶解作用，成为破解这一治疗瓶颈的关键药物，为患者提供了生存转折。

　　去纤苷钠的核心价值在于逆转VOD的病理进程。其通过促进内皮细胞修复，恢复肝静脉正常血流；通过增强纤溶活性，溶解已形成的血栓；同时抑制炎症反应，防止血管进一步损伤。这种“修复-溶解-保护”三位一体的机制，不仅缓解症状，更能系统性改善肝脏微循环，避免器官不可逆损伤，从而提升长期预后。

　　适应症明确：专用于HSCT后伴有肾或肺功能失调的VOD患者。3项全球临床试验纳入528例患者，结果显示，去纤苷钠治疗组的生存率较对照组提升超30%，严重出血与多器官衰竭发生率降低45%。特别是针对移植后急性VOD，其将死亡率从60%降至40%，中位缓解时间缩短至14天，疗效在儿童与成人中均获验证。

　　推荐剂量为6.25mg/kg每6小时静脉输注，持续2小时，疗程至少21天，必要时延长至60天。需注意：输注前需严格稀释，避免药物浓度过高；严禁与其他静脉药物共用管线，以防相互作用。治疗期间需每日监测出血症状（如牙龈出血、黑便）、血压及肝肾功能。禁忌症包括对药物过敏及严重活动性出血，妊娠患者慎用。常见不良反应包括低血压、腹泻、呕吐，多数可控，严重时可减量或停药。

　　去纤苷钠通过创新机制破解VOD治疗难题，为HSCT患者提供了生存保障。尽管面临费用挑战，但其临床必要性推动全球不断优化药物可及性。随着精准医疗发展，其有望与新兴疗法联合，进一步降低移植并发症风险，推动血液病治疗迈向新高度。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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