阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种罕见而严重的获得性造血干细胞疾病，其核心病理机制在于PIG-A基因突变导致红细胞表面缺乏糖基磷脂酰肌醇锚定蛋白，使红细胞对补体系统异常敏感，进而引发慢性血管内溶血。患者常表现为乏力、血红蛋白尿、血栓形成及骨髓功能衰竭，生活质量严重受损，且血栓事件是主要致死原因。依库珠单抗的出现彻底改变了这一疾病的治疗格局，它是一种人源化单克隆抗体，能够特异性结合补体C5蛋白，阻断其裂解为C5a和C5b，从而抑制终末补体复合物（MAC）的形成，防止红细胞在血管内被破坏。这一精准作用机制从源头上控制溶血，显著改善患者预后。

　　依库珠单抗适用于确诊为阵发性睡眠性血红蛋白尿症且存在明显溶血证据的患者，尤其适用于反复发作血红蛋白尿、贫血依赖输血或有血栓病史者。治疗采用静脉输注方式，初始阶段每周给药一次，连续4周后进入维持期，每两周给药一次，需长期持续治疗以维持疗效。临床研究数据显示，使用依库珠单抗后，超过85%的患者溶血指标显著改善，乳酸脱氢酶（LDH）水平下降超过50%，输血需求减少或完全脱离输血，血红蛋白稳定在正常或接近正常水平。一位32岁女性患者，病程长达8年，长期依赖每3-4周输血一次，频繁出现茶色尿和严重疲劳，生活质量极差。开始依库珠单抗治疗后，3个月内血红蛋白上升至110g/L以上，LDH从正常上限的5倍降至接近正常，血红蛋白尿消失，体力明显恢复，可正常工作和照顾家庭。

　　与其他治疗手段相比，依库珠单抗具有显著优势。传统支持治疗如输血和铁螯合剂仅能缓解症状，无法阻止溶血进程；雄激素类药物疗效有限且副作用大；造血干细胞移植虽具治愈可能，但风险高，适用人群有限。依库珠单抗作为首个针对补体系统的靶向药物，不仅能有效控制溶血，还能显著降低血栓发生率，研究显示治疗后血栓事件发生率从年均3.2%下降至0.5%以下。此外，患者的生活质量评分（如PFD-QoL）显著提升，疲劳感减轻，体力活动能力增强。一位45岁男性患者曾因肠系膜静脉血栓住院两次，治疗后3年未再发生血栓事件，工作能力恢复。

　　治疗期间需特别注意感染风险，尤其是脑膜炎奈瑟菌感染，因补体通路被抑制，机体对某些包膜菌的清除能力下降。因此，所有患者在治疗前应完成脑膜炎球菌疫苗接种，并在治疗期间警惕发热、头痛等感染征象，必要时预防性使用抗生素。输注过程中可能出现头痛、恶心或输液反应，多为轻中度，可通过减慢输注速度或对症处理缓解。长期治疗需定期监测血常规、LDH、肾功能及补体活性，评估疗效与安全性。一位患者在治疗初期出现轻度头痛，经对症处理后缓解，继续治疗未再复发，病情持续稳定。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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