补体系统是先天免疫的重要组成部分，但其过度激活可导致一系列组织损伤性疾病，尤其在血液和肾脏领域表现突出。舒立瑞通过精准抑制C5裂解，有效阻断膜攻击复合物的形成，从而保护红细胞、内皮细胞等免受破坏。这一机制在阵发性睡眠性血红蛋白尿症中尤为关键，因患者红细胞缺乏CD55和CD59等补体调节蛋白，极易在夜间发生溶血。舒立瑞治疗后，多数患者血红蛋白水平稳定上升，LDH显著下降，输血需求减少70%以上，血栓发生率从年均5%降至1%以下。

　　舒立瑞适用于经实验室确诊的补体介导性疾病患者，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血尿毒综合征。治疗需个体化制定，静脉输注给药，初始阶段每周一次，维持阶段每两周一次。首次输注需在医疗监护下进行，以防输液反应。治疗前必须完成脑膜炎球菌、肺炎球菌和流感嗜血杆菌b型疫苗接种，以降低严重感染风险。一名45岁女性患者因反复血红蛋白尿、贫血和肾功能异常就诊，流式细胞术显示PNH克隆占78%，未治疗时需每2个月输血一次。使用舒立瑞后，血红蛋白维持在100g/L以上，LDH从1200U/L降至300U/L以内，肾功能稳定，未再输血。

　　与其他治疗手段相比，舒立瑞具有根本性干预优势。输血仅能纠正贫血，抗凝药物预防血栓但不控制溶血，而舒立瑞从源头阻断病理过程。与新型口服补体抑制剂相比，舒立瑞作用靶点明确，疗效稳定，长期数据充分。其主要局限在于需静脉给药和感染防控要求高，但整体获益远大于风险。常见副作用以轻度为主，如头痛、上感症状和注射反应，严重不良事件罕见。治疗期间应避免使用免疫增强剂或活疫苗。

　　舒立瑞的临床应用标志着补体靶向治疗时代的开启，为罕见病治疗提供了科学范本。它不仅延长了患者寿命，更提升了生活质量，使许多患者摆脱长期住院和输血依赖。医生与患者需共同制定长期管理策略，确保治疗连续性与安全性。随着对补体通路理解的深化，舒立瑞的适应症可能进一步拓展。它不仅是药物，更是科学与人文关怀的结晶，为罕见病群体带来了光明与力量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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