肝小静脉闭塞症是造血干细胞移植后可能发生的严重并发症，其特征是肝内小静脉纤维性闭塞，导致肝肿大、腹水和黄疸，死亡率较高。去纤肽钠作为一种多脱氧核糖核酸盐，通过多种机制发挥抗血栓、抗缺血和纤溶活性，为这类患者提供了重要的治疗选择。
去纤苷钠的作用机制较为复杂，它通过调节血小板活性和血管内皮功能，恢复凝血和纤溶系统的平衡。具体而言，去纤肽钠可增强组织型纤溶酶原激活物的活性，降低纤溶酶原激活物抑制物-1的水平，同时减少von Willebrand因子和P-选择素的表达，从而改善微循环障碍。推荐剂量为每日6.25毫克/公斤，每6小时一次静脉输注，最小输注时间为2小时，疗程至少21天。常见不良反应包括低血压、出血等，需要密切监测。
临床研究数据显示，在重度肝小静脉闭塞症患者中，去纤苷钠治疗的第100天生存率达到38%，显著优于历史对照。在造血干细胞移植后发生肝小静脉闭塞症伴多器官功能衰竭的患者中，去纤肽钠治疗组的完全缓解率达到25.5%。与传统支持治疗相比，去纤肽钠显著改善了这类危重患者的预后。
临床案例显示了其价值。一位32岁急性白血病患者，在异基因造血干细胞移植后第15天出现肝小静脉闭塞症，表现为进行性黄疸、腹水和肾功能损害。在开始去纤肽钠治疗后，第7天腹水开始消退，第14天肝功能指标改善，最终完全康复。治疗期间出现一过性低血压，经输注速度调整后缓解。这个案例说明去纤肽钠能有效逆转肝小静脉闭塞症的病理进程。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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