在库欣综合征这一因体内皮质醇长期过量分泌导致复杂代谢紊乱的内分泌疾病诊疗体系中,作为一种类固醇合成抑制剂的美替拉酮,扮演着术前准备或术后辅助控制皮质醇水平的重要角色。库欣综合征可由垂体腺瘤、肾上腺肿瘤或异位促肾上腺皮质激素分泌等多种原因引起,其诊断和治疗复杂。美替拉酮的核心药理作用在于,它能通过可逆性地抑制肾上腺皮质中11β-羟化酶的活性,从而阻断皮质醇生物合成的最后一步,即由11-脱氧皮质醇转化为皮质醇。这直接导致皮质醇的生成减少,而前体物质11-脱氧皮质醇则相应积聚。
因此,美替拉酮主要用于治疗肾上腺皮质功能亢进症,即库欣综合征,以控制其过高的皮质醇水平。它常在以下情况使用:作为垂体源性库欣综合征患者接受垂体手术前的辅助治疗,以短期改善严重的高皮质醇血症及其带来的并发症风险;或用于无法通过手术根治、或手术及放疗后效果不佳患者的长期内科治疗。此外,它也可用于库欣综合征的鉴别诊断。用药剂量需高度个体化,根据尿液或血清皮质醇水平的监测结果进行调整,通常从低剂量开始,分次服用。
美替拉酮能有效降低大多数患者的皮质醇水平,改善如高血压、高血糖、向心性肥胖等库欣综合征相关症状。然而,由于其对皮质醇合成途径的抑制,可能导致盐皮质激素前体(如11-脱氧皮质酮)的积累,从而可能引起水钠潴留、低钾血症和高血压。另一个重要风险是可能导致肾上腺皮质功能不全,尤其是当药物抑制过度或患者遭遇应激时。因此,治疗期间必须密切监测皮质醇及其前体水平、电解质和临床症状。与手术或放射治疗等旨在消除病因的疗法不同,美替拉酮是一种对症性的内科控制手段,为那些不适合或未能从根治性治疗中获益的患者提供了控制病情的可能。虽然新一代的类固醇合成抑制剂(如Osilodrostat)也已出现,但美替拉酮凭借其长期应用的临床经验和明确的作用机制,仍然是内分泌医生治疗库欣综合征的重要药物工具之一。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!


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