阿伐曲泊帕是一种口服的血小板生成素受体激动剂，专门设计用于提升血小板计数。它于2018年首次获批，用于治疗计划接受手术的慢性肝病相关血小板减少症成年患者。慢性肝病患者常因脾功能亢进、血小板生成素产生不足等原因伴发血小板减少，这使他们在面临侵入性操作或手术时出血风险显著增高。阿伐曲泊帕的出现，为临床医生提供了一种在术前可预测地、有效地提升血小板计数以降低出血风险的药物工具，优化了这部分患者的围手术期管理。
该药物的作用机制是模拟并增强人体内源性血小板生成素的效果。血小板生成素是调节巨核细胞增殖、分化并最终产生血小板的关键细胞因子。阿伐曲泊帕作为一种小分子激动剂，可与巨核细胞表面的血小板生成素受体跨膜结构域选择性结合，激活与内源性血小板生成素相同的信号传导通路，从而刺激巨核细胞的成熟和血小板的生成。它主要适用于因慢性肝病导致血小板计数低于指定阈值、且需接受择期侵入性操作或手术的患者，旨在短期提升血小板至目标水平，以保障手术安全进行。与可能需要数天输注且效果不确定的血小板输注相比，口服给药的便利性和可预测性是其显著优势。
多项关键临床试验评估了其在择期手术患者中的有效性与安全性。研究显示，在接受阿伐曲泊帕治疗的患者中，绝大多数能够在不依赖血小板输注的情况下，在预定手术日使血小板计数升高至目标水平以上。例如，在一项主要研究中，接受阿伐曲泊帕治疗的患者组有近七成在手术当天达到了无需输注血小板即可接受手术的主要终点，比例显著高于安慰剂组。该药物通常在手术前10至13天开始每日一次空腹口服，连续服用5天，具体的起始剂量需根据患者的基线血小板计数个体化确定。治疗期间需定期监测血小板计数，以确保达到预期效果并避免计数过度升高。
在临床应用的语境下，阿伐曲泊帕填补了慢性肝病患者术前管理的一个特定空白。传统上，对于这类患者的严重血小板减少，主要依赖血小板输注，但存在供应限制、潜在免疫反应和疗效持续时间短等问题。阿伐曲泊帕通过内源性促进血小板生成，提供了一种新的管理策略。与其他血小板生成素受体激动剂相比，阿伐曲泊帕不与内源性血小板生成素竞争结合受体，且其代谢不主要依赖于肝脏细胞色素酶，这些药理学特性使其在肝功能受损患者中可能更具优势。其安全性整体良好，最常见的不良反应包括发热、腹痛、恶心、头痛和疲劳。需要关注的血栓形成/血栓栓塞并发症风险，虽然在该患者群体中的发生率与安慰剂相比未显示显著增高，但对于本身可能存在高凝状态的慢性肝病尤其是恶性肿瘤患者，仍需保持警惕。阿伐曲泊帕作为围手术期支持的靶向药物，提升了复杂手术在血小板减少患者中实施的安全性与可行性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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