2021年，一款名为莫博替尼的口服靶向药物正式获批，用于治疗携带特定表皮生长因子受体20号外显子插入突变，且在含铂化疗期间或之后出现疾病进展的成年患者。这一获批标志着针对这一既往难治性突变类型，终于迎来了首款获得认可的高选择性靶向治疗方案，为这部分患者群体提供了新的选择。莫博替尼是一种专门设计用于不可逆地结合并抑制EGFR 20号外显子插入突变体活性的酪氨酸激酶抑制剂。其作用机制在于精准地阻断由该突变所驱动的异常细胞信号传导通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖与存活，实现对肿瘤生长的控制。

　　从适用人群来看，莫博替尼聚焦于一个相对小众但需求迫切的领域。在非小细胞肺癌患者中，EGFR基因突变是常见的驱动因素，其中EGFR 20号外显子插入突变约占所有EGFR突变类型的4%至12%。这类突变对早期开发的一、二、三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂普遍不敏感，患者的治疗选择非常有限，传统化疗的效果也不尽如人意。莫博替尼的出现，正是填补了这一关键的治疗空白。在关键临床试验中，经独立评审委员会评估，接受莫博替尼治疗的患者客观缓解率达到28%，中位缓解持续时间为17.5个月，中位无进展生存期为7.3个月，这些数据初步证实了其在经治人群中的抗肿瘤活性。

　　在临床使用上，莫博替尼为口服给药，推荐的每日剂量为160毫克，需每日一次空腹服用，即至少在饭前1小时或饭后2小时服用，以确保药物吸收的稳定性。治疗需持续直至疾病出现不可耐受的毒性或临床进展。与其他EGFR抑制剂类似，其常见的不良反应包括腹泻、皮疹、恶心、呕吐、口腔炎、食欲下降等，其中腹泻发生率较高，需要积极的预防和管理。此外，与药物相关的心脏毒性，如QT间期延长，以及间质性肺病等严重不良反应也需在治疗过程中密切监测。

　　相较于其他治疗方案，莫博替尼的独特性在于其高度的靶点选择性。在它问世之前，针对EGFR 20号外显子插入突变的系统性治疗手段匮乏，患者大多依赖化疗或尝试疗效不确切的现有靶向药。莫博替尼作为首个为此突变量身定制的药物，其疗效数据显著优于历史对照。尽管后续也有其他新型药物在开发中，但莫博替尼的率先获批确立了其在特定历史阶段的治疗地位。然而，耐药问题依然是所有靶向药面临的挑战，探索其耐药机制以及后续的联合治疗策略，是未来需要深入的方向。总体而言，莫博替尼代表了肺癌精准医疗向更罕见、更棘手靶点深入迈出的坚实一步。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：莫博替尼(Exkivity/Mobocertinib)如何攻克非小细胞肺癌的罕见耐药堡垒?

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