一、适应症

　　目前全球范围内获批的核心适应症为：用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的有症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善患者的功能状态、运动能力和症状。

　　注：其在非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）等其他心肌病中的应用仍处于临床试验阶段，尚未获批。

　　二、服用方法

　　1.推荐剂量：初始剂量通常为5mg，每日一次，口服。医生会根据患者的左心室流出道梯度、心功能、体重及药物耐受性，每4周调整一次剂量（可增至10mg、15mg或20mg，每日一次），最大剂量不超过20mg/日。

　　2.服用方式：可与食物同服或空腹服用，建议每日固定时间服药，以维持血药浓度稳定。

　　3.剂量调整依据：需通过超声心动图监测左心室流出道梗阻情况、左心室射血分数（LVEF），若LVEF低于50%需暂停服药或降低剂量。

　　三、作用及原理

　　玛伐凯泰是一种首创的小分子心肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗纽约心脏协会心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者。其优势主要包括以下几点：

　　独特的作用机制：它能够靶向作用于心肌肌球蛋白，选择性结合并稳定其处于非活性状态，减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥的过度形成，从而减轻心肌的过度收缩，改善舒张功能，从疾病核心病理生理机制层面进行干预。

　　显著的疗效：临床试验表明，使用玛伐凯泰治疗数周后，患者左心室流出道压力阶差显著下降，纽约心脏协会心功能分级改善，运动耐量提升。中国III期临床研究EXPLORER-CN证实了其在中国梗阻性HCM患者中的有效性与安全性。更有研究发现，治疗30周后，患者心肌肥厚显著减轻，左室壁厚、左房容积大幅改善，心肌纤维化负荷也呈减少趋势。

　　良好的安全性：全球长期扩展研究MAVA-LTE显示，患者在超过三年的随访期内，多项心脏指标均获得持续稳定的改善，且安全性良好。在真实世界研究中，其安全性也与随机对照临床试验的结果一致。

　　权威指南推荐：它已被纳入国内外多个权威指南，包括《2024 AHA/ACC肥厚型心肌病管理指南》《2023欧洲心脏病学会（ESC）心肌病管理指南》等，成为纽约心脏病协会心功能分级II-III级症状性梗阻性HCM的标准治疗方案之一。

　　四、注意事项

　　心功能监测：用药期间需定期（每4周）检查超声心动图，监测左心室射血分数（LVEF），若LVEF＜50%或出现心力衰竭加重（如呼吸困难加剧、下肢水肿），需立即就医并调整剂量。

　　药物相互作用：

　　禁止与强效CYP2C19抑制剂（如氟康唑、奥美拉唑、氟伏沙明）联用，会显著升高玛伐凯泰血药浓度，增加心力衰竭风险；

　　避免与强效CYP3A4诱导剂（如利福平、苯妥英钠）联用，会降低药效。

　　特殊人群：

　　孕妇及哺乳期女性禁用，可能对胎儿/婴儿造成伤害；

　　严重肝功能不全（Child-Pugh C级）患者禁用，中度肝功能不全患者需降低初始剂量并密切监测。

　　避免突然停药：突然停药可能导致心肌收缩力反跳性增强，增加梗阻风险，需在医生指导下逐渐减量（通常每2周减半剂量）。

　　五、副作用及处理方式

　　1.常见副作用（发生率≥5%）

　　疲劳、头晕：通常轻微，注意休息，避免驾驶或操作精密仪器，若症状持续需告知医生；

　　腹泻、恶心：清淡饮食，避免辛辣刺激食物，必要时可服用蒙脱石散等止泻药；

　　头痛：若轻微可自行缓解，严重时可遵医嘱服用对乙酰氨基酚等非处方止痛药。

　　2.严重副作用（需立即就医）

　　心力衰竭加重：表现为呼吸困难突然加剧、下肢水肿、乏力加重，需立即停药并就医，可能需调整剂量或对症治疗；

　　左心室射血分数（LVEF）降低：通过超声心动图监测发现，若LVEF＜50%，医生会暂停服药，待LVEF恢复后再评估是否继续用药；

　　过敏反应：罕见但严重，表现为皮疹、瘙痒、呼吸困难，需立即停药并接受抗过敏治疗（如肾上腺素、糖皮质激素）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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