骨髓纤维化是骨髓癌的一种类型，会在患者体内形成纤维瘢痕组织，导致严重的血小板减少和贫血。患者也会出现虚弱、疲乏、脾脏和肝脏肿大等现象。据估计，骨髓纤维化患者中，约有三分之一具有严重的血小板减少，总生存期仅为15个月。与疾病严重程度形成对比的是，这些患者的治疗选择非常有限，有着重要未竟治疗需求。

　　帕克替尼(Vonjo/Pacritinib)是一款新型的口服激酶抑制剂，能特异性抑制JAK2、IRAK1和CSF1R。因为它不抑制JAK1，因此可以避免抑制JAK1带来的潜在副作用。

　　在正常血细胞生长和发育中，JAK家族蛋白在信号传导通路中有着重要作用。而许多血液癌症的发生，也和其中一些激酶的突变直接相关。而帕克替尼的两项3期临床试验，以及一项2期临床试验的数据表明，对于出现严重血小板减少的患者，该药物可以带来临床收益。其中，在3期临床试验PERSIST-2中，每日接受两次200 mg的帕克替尼治疗的患者，有29%的患者脾脏体积缩小至少35%，而使用目前最佳可用疗法的对照组只有3%达到这一水平。此外，23%的患者总症状评分至少降低了50%，活性对照组中的数据为13%。

　　临床效果的评估

　　多项临床试验已评估了帕克替尼在骨髓纤维化患者中的疗效，结果显示其具有显著的疗效。一项关键的随机对照试验显示，帕克替尼可以有效减少脾脏肿大，并改善患者的整体生存质量。部分患者在接受帕克替尼治疗后，脾脏的缩小程度达到临床意义上的改善。

　　帕克替尼可用于哪些患者？

　　目前，帕克替尼在美国被批准用于治疗血小板计数低于50×10⁹/L的中高危原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化成人患者。该适应症基于脾脏体积缩小而获得加速批准。该适应症的持续批准可能取决于在验证性试验中对临床获益的验证和描述。

　　帕克替尼是如何发挥作用的？

　　在体内，有许多途径会导致骨髓纤维化。帕克替尼作用于多种途径，包括一种可能有助于制造新血细胞的途径、一种可能有助于减少炎症的途径以及一种可能有助于控制铁水平的途径。

　　帕克替尼属于化疗药物吗？

　　帕克替尼并不是化疗药物。这是一种被称为JAK抑制剂的药物。这种药物能够阻断体内某些导致骨髓纤维化症状的途径，例如脾脏肿大。

　　帕克替尼有哪些益处？

　　当患者的脾脏逐渐增大且越来越难以控制时，帕克替尼或许能够帮助缩小体积。在一项研究（PERSIST-2）中，与接受现有最佳治疗(包括ruxolitinib、羟基脲和无治疗监测)的患者相比，帕克替尼治疗使更多患者的脾脏变小。

　　如何服用帕克替尼？

　　推荐的起始剂量是两粒100毫克胶囊，每天服用两次，可与或不与食物同服。帕克替尼胶囊应整个吞服，不得咀嚼、打开或破碎。患者应该每天在同一时间服用帕克替尼。按照规定服用帕克替尼很重要。在未咨询医生的情况下，请勿改变剂量或停止服用帕克替尼。

　　如果漏服帕克替尼该怎么办？

　　如果错过了服用一剂帕克替尼，请跳过该剂量，并在定期安排的时间服用下一剂。不要同时服用2剂以弥补错过的剂量。

　　帕克替尼有哪些常见副作用？

　　在一项研究（PERSIST-2）中，使用帕克替尼时，超过十分之二(20%)的人最常见的副作用是：腹泻、恶心、血小板计数低（血小板减少症）或红细胞计数低（贫血）、脚踝和腿以及脚肿胀。这些并不是帕克替尼的全部副作用，详细可参阅完整处方信息。

　　在服用帕克替尼之前患者应该告诉医生什么？

　　不要忘记告诉医生服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素以及草药补充剂和疗法。将帕克替尼与某些其他药物一起服用可能会影响血液中帕克替尼或其他药物的含量，并可能增加出现副作用的风险或影响帕克替尼的疗效。

　　如果患者服用激素避孕药，一定要告知医生。除含有左炔诺孕酮的宫内避孕方法外的激素避孕方法在帕克替尼治疗期间以及最后一次用药后30天内可能不起作用。在帕克替尼治疗期间，与医生讨论可能适合的避孕方法。

　　患者还应该告诉医生所有医疗状况，包括如果：

　　有活动性出血、严重出血或计划进行手术或非侵入性手术。应该在任何计划的手术或侵入性手术前7天停止服用帕克替尼。

　　腹泻或经常出现稀便。

　　患有血栓、心脏病、其他心脏问题或中风。

　　有低血钾病史。在帕克替尼治疗期间进行血液检查以监测体内的盐（电解质）非常重要。

　　吸烟或过去曾吸烟。

　　患有任何其他癌症。

　　有感染。

　　有恶心或呕吐。

　　有肝脏或肾脏问题。

　　已怀孕或计划怀孕。目前尚不清楚帕克替尼是否会伤害胎儿。

　　正在母乳喂养或计划母乳喂养。目前尚不清楚帕克替尼是否会进入母乳。在治疗期间以及最后一次服用帕克替尼后2周内，患者不应进行母乳喂养。与医生讨论这段时间喂养宝宝的最佳方式。

　　计划生育。帕克替尼可能会影响男性的生育能力。以上是一些常见的问题，有关该药的更多信息可参阅其完整的处方信息。

　　尽管目前已显示帕克替尼在骨髓纤维化治疗中的有效性，但未来的研究仍然十分重要。进一步的临床试验需探讨其长期疗效、安全性以及与其他治疗方案的联合使用效果，也将为临床应用提供更多的理论依据。

　　综上所述，帕克替尼作为一种新兴药物，展现出良好的适应症和临床效果。其在治疗骨髓纤维化方面的应用为患者提供了新的治愈希望，未来的研究将进一步验证其在这一领域的潜力和价值。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 帕克替尼 https://www.kangbixing.com/drug/Pacritinib/