阿伐普替尼是一种‌KIT/PDGFRA激酶抑制剂‌，通过不可逆结合抑制KIT和PDGFRA基因突变激酶的活性，阻断肿瘤细胞生长信号‌。与EGFR-TKI类药物（如吉非替尼、奥希替尼）不同，它不针对EGFR通路，而是针对KIT和PDGFRA突变‌。在靶向药分类中，‌第二代药物通常指不可逆结合或多靶点抑制剂‌（如阿法替尼针对EGFR/HER2），而阿伐替尼虽属第二代，但属于‌非EGFR通路‌的靶向药‌。

　　阿伐普替尼临床试验：美国批准阿伐普替尼上市是基于第1阶段NAVIGATOR临床试验的疗效结果以及阿伐普替尼的多个临床试验的综合安全性结果，在由43名PDGFRA外显子18突变胃间质瘤患者参与的第1阶段NAVIGATOR临床试验中，包括38名PDGFRA D842V突变的患者。受试者每天口服一次300 mg或400 mg阿伐普替尼，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　实验结果：对于PDGFRA外显子18突变的患者对于PDGFRA D842V突变的患者亚组：总缓解率(ORR)84%89%(完整8%，部分82%);完全缓解(CR)3名(7%);部分缓解(PR)有34名(79%);肿瘤停止生长(疾病稳定)5名(12%)。对于PDGFRA D842V突变的患者亚组，虽然未达到反应的中位持续时间，但有61%的外显子18突变的反应患者的反应持续六个月或更长时间。avapritinib(阿伐普替尼)不良反应：最常见的不良反应(≥20%)为水肿，恶心，疲劳/乏力，认知障碍，呕吐，食欲下降，腹泻，发色变化，流泪，腹痛，便秘，皮疹和头晕。

　　适应症与临床定位主要适应症‌

　　胃肠道间质瘤（GIST）：携带PDGFRA D842V突变或KIT突变的晚期患者‌。

　　系统性肥大细胞增多症（SM）：针对KIT D816V突变‌。与EGFR-TKI代际对比‌第一代EGFR-TKI（如吉非替尼）为可逆结合，第二代（如阿法替尼）为不可逆结合，第三代（如奥希替尼）可克服T790M耐药突变‌。阿伐普替尼的“第二代”分类基于其不可逆抑制特性，但靶点不同，需通过基因检测指导用药‌。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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