玛伐凯泰(马瓦卡坦、Camzyos、Mavacamten)是全球首个获批的选择性心肌肌球蛋白变构抑制剂，为梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)患者提供了针对病因的新型治疗选择。其核心作用是通过调节心肌肌球蛋白的功能，抑制心肌过度收缩，改善心脏舒张功能，从而缓解患者的临床症状(如呼吸困难、胸痛、乏力)，提高生活质量。目前已被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗心功能NYHA II-III级的症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善功能能力和症状。II期和III期临床试验已证实，玛伐凯泰具有良好的耐受性，左室流出道压力梯度降低，运动耐力和症状改善，并与生物标志物等其他临床相关参数的改善相关。

　　PIONEER-HCM II期试验显示，玛伐凯泰的获益具有剂量依赖性，其可以浓度依赖性方式降低左心室射血分数（LVEF）。当血药浓度在350-695 ng/mL时，可减少LVOT梗阻，LVEF均＞50%。在研究中，大多数不良事件为轻-中度，且与研究药物无关，耐受性较好。

　　PIONEER-OLE开放标签延长试验中期分析显示，在48周时，玛伐凯泰治疗患者的LVOT梗阻、NYHA分级和NT-proBNP血清浓度持续持久降低，使用堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）评估的患者报告的症状也有所改善。重要的是，所有患者的LVEF均保持在50%以上。3年时的额外随访显示，玛伐凯泰治疗与心血管血流动力学、症状和生活质量的持续改善相关。EXPLORER-HCM III期试验是迄今为止在oHCM患者中探究玛伐凯泰的规模最大的安慰剂对照试验。研究显示，玛伐凯泰可显著改善LVOT梗阻，且与运动耐力、症状负担、Valsalva梯度、健康状况和B型钠尿肽（BNP）水平改善相关。与安慰剂相比，玛伐凯泰组患者的严重不良事件发生率相当（分别为9%和8%）。

　　在EXPLORER-LTE长期延长试验中，根据LVEF和Valsalva梯度的超声测量值进行了玛伐凯泰的剂量调整。研究结果与既往研究一致，玛伐凯泰治疗患者在LVOT梯度、NT-proBNP和NYHA分级方面均有所改善。研究结果提示，应用超声心动图指导玛伐凯泰给药安全有效，且没有新的安全信号。在VALOR-HCM试验中，严重症状性oHCM患者随机接受安慰剂或玛伐凯泰治疗。研究显示，在治疗16周时，玛伐凯泰较安慰剂组需要进行梗阻性病变切除治疗（SRT）的患者明显减少（18%vs.77%）；在32周随访时该获益仍延续。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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