HCM主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的、或病因不明的以心肌肥厚为特征的心肌病，左心室壁受累常见，需除外其他心血管疾病或全身性、代谢性疾病引起的心室壁增厚。HCM全球患病率约1/500，根据流行病学数据，我国经年龄和性别校正后的患病率约为80/10万。有症状的oHCM的传统治疗药物以β受体阻滞剂和非二氢吡啶类钙通道阻滞剂（CCB）为主，虽然这些药物可以部分改善患者临床症状，但并非作用于HCM疾病的病理生理机制本身，疗效不确定，临床证据有限，且手术存在一定的并发症风险。综上所述，HCM疾病负担高，严重影响患者生活质量且缺乏有效治疗手段。站在临床医生的角度，我们迫切希望涌现出创新药物给这些患者的治疗带来曙光。

　　在此背景下，玛伐凯泰作为全球首创（First-in-Class）的选择性心肌肌球蛋白变构抑制剂受到了高度关注，它通过选择性降低心肌肌球蛋白重链的ATP酶活性，可逆地抑制肌球蛋白-肌动蛋白横桥的过量形成，同时促使整个肌球蛋白群体转向节能的超松弛状态，从而抑制心肌过度收缩、改善舒张顺应性及能量代谢。截至目前，玛伐凯泰在全球范围内已开展了二十余项临床研究。其中，Ⅲ期研究EXPLORER-HCM是迄今为止全球HCM药物治疗领域发表的最大规模的安慰剂对照、随机临床试验，证实了玛伐凯泰治疗在oHCM患者中显著减轻LVOTO，改善运动能力、临床症状和健康状态，提高患者生活质量，且具有与安慰剂相当的良好的安全性与耐受性。

　　基于靶向罕见的目标治疗人群，美国食品药品监督管理局（FDA）授予玛伐凯泰“孤儿药”认定。基于oHCM患者巨大的未满足的需求及EXPLORER-HCM鼓舞人心的研究结果，玛伐凯泰分别于2020及2022年获得美国FDA及国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）“突破性疗法”认定，用于治疗有症状的oHCM。但由于中国并没有参与EXPLORER-HCM研究，玛伐凯泰缺乏在中国人群中的数据，因而我们设计、开展了EXPLORER-CN研究，以进一步评估玛伐凯泰在中国oHCM患者中的疗效和安全性。

　　EXPLORER-CN研究是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的Ⅲ期临床注册研究，纳入中国12家中心81例有症状的oHCM患者（静息或Valsalva LVOT峰值压差≥50 mmHg，NYHA心功能分级Ⅱ-Ⅲ级）。所有患者按2:1的比例随机分配至玛伐凯泰组和安慰剂组（玛伐凯泰治疗组：54例，安慰剂组：27例），在双盲状态下接受玛伐凯泰或安慰剂对照治疗30周。在30周双盲安慰剂对照治疗期后，所有符合条件的患者进入延长治疗期，继续接受48周的玛伐凯泰治疗。玛伐凯泰的起始剂量为2.5 mg，每日一次，后续根据给药前血药浓度、中心实验室判读的左心室射血分数（LVEF）和Valsalva LVOT峰值压差进行剂量调整。

　　在安全性方面，玛伐凯泰组和安慰剂组治疗期间不良事件（TEAE）发生率相似，所有严重不良事件均被判定为与研究药物无关。在研究治疗期间，未发生导致给药中断、终止治疗或提前终止研究的TEAE，没有患者发生LVEF<50%。玛伐凯泰治疗在中国oHCM患者中耐受性良好，并表现出与既往研究一致的安全性特征。在中国oHCM患者中未观察到新的安全性信号。主要疗效终点达到显著性统计学差异，所有次要疗效终点均观察到全面改善，同时证实了玛伐凯泰在中国oHCM患者中良好的耐受性和与既往研究一致的安全性，为玛伐凯泰在中国oHCM患者中的疗效和安全性提供了有力的证据，有望成为中国oHCM的新治疗选择，具有重要的临床价值和治疗意义。主要疗效终点达到显著性统计学差异，所有次要疗效终点均观察到全面改善，同时证实了玛伐凯泰在中国oHCM患者中良好的耐受性和与既往研究一致的安全性，为玛伐凯泰在中国oHCM患者中的疗效和安全性提供了有力的证据，有望成为中国oHCM的新治疗选择，具有重要的临床价值和治疗意义。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 玛伐凯泰 https://www.kangbixing.com/drug/Camzyos