转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）是一种进行性且致命的疾病，其特征是四聚体形式的转甲状腺素蛋白（TTR）结构不稳定，发生错误折叠，从而在心脏中形成淀粉样纤维团块。若不进行治疗，ATTR-CM将导致功能状态下降、生活质量受损以及心力衰竭恶化，最终导致死亡。特别是心血管相关住院（CVH）构成了巨大的负担，早期复发现象较为常见，可在确诊后的几周内发生，且在确诊后的当年内，其发生率比非ATTR-CM心力衰竭患者高出近50%。临床护理水平的提高使得患者能在疾病早期阶段被确诊，这在当代ATTR-CM临床试验的人群中有所体现。但仍有部分患者在疾病晚期才被确诊，此时预后明显更差。此外，真实世界的数据表明，治疗的启动常常会延迟，有时甚至在确诊后长达9个月。

　　阿考米迪是一种选择性的口服TTR稳定剂，能在28天内实现近乎完全的TTR稳定。该药物已在美国、欧洲、日本和英国获批，用于治疗成人野生型和变异型ATTR-CM。到目前为止，已有三项主要的疗效分析被报道。首先，在3期ATTRibute-CM（阿考米迪在患有转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病的患者中的疗效和安全性；NCT03860935）试验中，阿考米迪在预先指定的4步主要分层终点方面明显优于安慰剂，这些终点包括全因死亡率（ACM）、心血管事件（CVH）、从基线开始的N末端前B型利钠肽水平变化以及从基线开始的6分钟步行距离变化，直至第30个月。其次，在预先指定的时间至首次事件分析中，阿考米迪在第30个月与安慰剂相比显著降低了ACM或首次CVH的复合事件发生率，Kaplan-Meier曲线在第3个月时分开。第三，也是最近的开放标签扩展研究（OLE研究）（NCT04988386），在该研究中，所有参与者在第30个月时均改用阿考米迪，与从安慰剂转用阿考米迪的参与者相比，持续使用阿考米迪直至第42个月，可降低患急性胆囊炎或胆囊炎性病变的风险。

　　尽管在ATTRibute-CM及其OLE中已报道了阿考米迪对急性冠状动脉综合征（ACM）和冠状动脉血管钙化（CVH）的益处，但阿考米迪对累积心血管（CV）结局事件（CV相关死亡率[CVM]和复发性CVH[首次以及如果适用则后续的CVH]，包括紧急心力衰竭就诊）的疗效尚未得到充分评估。复发事件分析考虑了患者在随访期间经历的所有事件，而非仅是首次事件，从而提供了更全面的疾病负担衡量标准（即CVM和CVH的综合影响）。与首次事件时间方法相比，这些新的分析可能具有更高的临床和经济相关性，因为诸如CVH等复发事件是成本和患者生活质量的主要驱动因素。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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