奥维昔巴特（Odevixibat）是一种回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）的可逆抑制剂。它通过抑制胆汁酸在回肠末端的再吸收，从而降低全身和肝脏中的胆汁酸水平。胆汁酸在肝脏中合成后，会进入肠道帮助消化脂肪，之后大部分会被重新吸收并循环回肝脏。在某些疾病状态下，胆汁酸的代谢和排泄会出现问题，导致胆汁酸在体内积累，引起肝脏损伤和一系列临床症状。奥维昔巴特（Odevixibat）的作用就是通过减少胆汁酸的再吸收，降低其在体内的浓度，从而减轻肝脏的负担和相关症状。

　　鉴于奥维昔巴特在肠肝循环中的独特药理作用，目前已有多项研究探讨其在胆汁淤积性疾病中的临床价值。由Richard J Thompson等人在2021年进行的一项多中心、随机、安慰剂对照的3期临床研究，探究了奥维昔巴特在治疗PFIC患者方面的有效性与安全性。该研究共纳入了62位PFIC患者，这些患者均存在血清胆汁酸升高及剧烈瘙痒等症状。其中，17位患者存在ATP8B1基因突变，被称为PFIC1；45位患者存在ABCB11基因突变，被称为PFIC2。将这些患者以PFIC类型及年龄分层，并以1:1:1分入安慰剂组、40μg/kg/d剂量组以及120μg/kg/d剂量组这三个组别中。该研究的治疗时间为24周，每日以ObsRO得分评估患者瘙痒严重程度并评估患者有无不良反应。在开始服用试验药物的第4、8、12、18、22和24周，对患者进行门诊随访，每次随访测定患者血清胆汁酸、ALT等血清学指标。

　　在24周的治疗中，42位服用药物的患者中有35位出现了不良反应，这些出现不良反应的患者在不同剂量药物组间的分布大致相似。而在与之对应的安慰剂组中，也有17位患者出现了不良反应，这与奥维昔巴特组的不良反应出现率相似，但在具体的不良事件出现率方面，两组并不相同：在奥维昔巴特组，出现最多的不良反应为腹泻或频繁排便等腹部症状；在安慰剂组，出现最多的不良反应为发热等全身症状。该研究认为，疾病本身的进展所引发的不良反应可能是导致这种差异的原因。故而，该研究比较分析了两组间的差异，排除了因肝脏疾病本身进展而导致的不良反应。奥维昔巴特在降低PFIC患者血清胆汁酸，减轻患者瘙痒症状方面具有一定疗效。此外，该药不良反应较轻，耐受性较好，可以长期服用以减轻症状，预防患者进展为更加严重的肝病。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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