瑞司美替罗(Resmetirom)是近年来肝脏疾病治疗领域的一项重大突破,作为全球首个获批专门用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH,原称非酒精性脂肪性肝炎NASH)的靶向药物,它填补了该领域长期缺乏有效药物治疗的空白。这款由美国Madrigal Pharmaceuticals公司研发的创新药物,通过独特的甲状腺激素受体β(THR-β)激动机制,为伴有中晚期肝纤维化的非肝硬化MASH患者提供了全新的治疗选择。
瑞司美替罗代表了代谢性肝病治疗领域的机制创新,其作用靶点与传统的抗炎或抗纤维化药物截然不同。作为一种高度选择性的甲状腺激素受体β(THR-β)激动剂,瑞司美替罗精准靶向肝脏中高表达的THR-β受体,而对心脏和骨骼中的THR-α受体影响较小,这一特性显著降低了全身性副作用的风险。甲状腺激素在人体代谢调节中扮演着核心角色,而THR-β主要在肝脏中表达,是调控脂质代谢的关键"指挥官"。甲状腺激素在人体代谢调节中扮演着核心角色,而THR-β主要在肝脏中表达,是调控脂质代谢的关键"指挥官"。
瑞司美替罗具有明确的目标人群定位,其适应症经严格临床试验界定。目前批准用于需配合健康饮食和运动方案,治疗成人非肝硬化的非酒精性脂肪性肝炎(NASH,现称MASH)合并中晚期肝纤维化(F2至F3期)的患者。适用人群为体重≥40kg且无肝硬化(Child-Pugh A级以下)的成年人,特别强调不应用于失代偿期肝硬化(Child-Pugh B或C级)患者,因这类患者使用该药物的安全性和有效性尚未确立。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!


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