玛伐凯泰(Camzyos/Mavacamten)为肥厚型心肌病患者患者提供了新的治疗选择【康必行海外医疗】

　　肥厚型心肌病（HCM）是一种由心肌肌节功能障碍引起的疾病，主要表现为心室壁异常增厚，以左心室壁受累最为常见。根据是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻，HCM可分为梗阻性（oHCM）和非梗阻性两类。梗阻的存在会加重对心功能的损害，导致患者出现呼吸困难、乏力、胸痛等症状，甚至引发心力衰竭等急慢性并发症。与传统治疗方法相比，玛伐凯泰(Camzyos/Mavacamten)能更精准地靶向疾病核心病理生理机制，为患者提供了新的治疗选择。玛伐凯泰(Camzyos/Mavacamten)是一种新型口服心肌肌球蛋白抑制剂，通过选择性、可逆性调节心肌肌球蛋白活性，减少异常肌丝交联形成，从而降低心肌过度收缩，改善心脏舒张功能及左心室流出道梗阻。

　　玛伐凯泰是一种小分子选择性心肌肌球蛋白ATP酶变构抑制剂，其作用机制独特且精准：减少横桥形成：通过选择性结合心肌细胞内的肌球蛋白，降低其与肌动蛋白的相互作用，减少肌球蛋白-肌动蛋白横桥的数量降低心肌过度收缩：这种机制有助于减轻心肌的过度收缩，改善心脏的舒张功能，使心脏更有效地完成泵血任务。改善能量代谢：玛伐凯泰通过增加肌球蛋白处于超松油（SRX）状态的比例，减少ATP的过度消耗，从而改善心肌能量代谢。调节钙敏感性：玛伐凯泰还能够降低心肌对Ca²⁺的敏感性，部分逆转HCM突变引起的Ca²⁺代谢异常。

　　玛伐凯泰(Camzyos/Mavacamten)临床疗效：显著改善症状与心脏功能，在关键III期试验(EXPLORER-HCM)中，玛伐凯泰治疗组左心室流出道(LVOT）压差较基线降低47 mmHg（安慰剂组仅降低9 mmHg），显著改善血流动力学。患者峰值摄氧量(pVO₂）明显提高，生活质量评分(KCCQ）改善。逆转心脏重构：长期治疗可降低左心房容积指数，延缓心肌纤维化进展。针对中国患者的EXPLORER-CN研究显示，LVOT压差降低37mmHg，NYHA心功能分级改善率达62.5%，疗效与安全性与全球数据一致。在临床试验中，发生率超过5%且高于安慰剂组的不良反应包括头晕（27%）和晕厥（6%）。其他可能的不良反应还包括心力衰竭、低血压、心动过缓等，但发生率较低。如出现严重不良反应，需立即停药并就医。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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