2014年，Larotrectinib被正式投入人类临床试验，得以在肿瘤患者的身上施展威力。作为一颗靶向药，它在NTRK突变患者身上表现出了非常显著的治疗效果。在药物研发过程中，检验该药物疗效的临床试验也采用了“篮子试验”（basket trial）的试验设计。即不按照患癌组织来募集患者，而是按照肿瘤的分子特征来募集患者。
三项同时进行的临床试验证实：对于年龄为4个月至76岁的患者，针对17种不同癌症治疗的总体有效率达到了75％；2位患者达到完全缓解。一项儿童实体瘤临床试验显示：15名NTRK突变阳性儿童患者的肿瘤均有明显减小，其中有14名效果显著，客观有效率达到了93%。2018年10月在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布的最新数据，在55名可以用RECIST标准衡量的NTRK融合癌患者中，Larotrectinib能够达到80%的客观缓解率（ORR）。值得注意的是，Larotrectinib在多种癌症类型中的表现都非常一致。
总之，Larotrectinib的获批上市，让更多的肿瘤病人看到了新的治愈希望。
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