FDA批准larotrectinib是基于I期成人试验、II期NAVIGATE试验和I/II期儿童SCOUT试验的合并数据（N=55）。在合并研究结果中，独立审查委员会发现larotrectinib在显示出了75%的总缓解率（ORR）（分别是95%CI、61%和85%），22%的患者完全缓解，53%的患者部分缓解。73%的缓解患者（N=41）在数据截断时有持续6个月或更长时间的缓解持续时间（DOR），分析时中位DOR和无进展生存（PFS）尚未达到。
NTRK基因融合（NTRK基因家族成员NTRK1、NTRK2、NTRK3与另一个不相关基因融合）是一类导致嵌合TRK融合蛋白持续激活的基因变异，该融合蛋白作为致癌驱动因子促进肿瘤细胞的增殖和存活，larotrectinib正是一种被设计用来抑制这些蛋白质的中枢神经系统(CNS)活性TRK抑制剂。
NTRK基因融合可以在儿童和成人的许多类型实体肿瘤中发现，在作为本次批准依据的临床试验中，larotrectinib在包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、GIST、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺癌和婴儿纤维肉瘤等瘤种都表现出了显著临床效益。
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